바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

미국 식품의약국(FDA)은 지난 15일(현지시간) 유전자편집 약물 개발을 위한 가이던스 초안을 발표했다. FDA는 해당 문서를 통해 유전자편집 약물의 개발, 전임상, 임상시 고려해야할 사항을 소개하며 ‘오프타깃(off-target)’ 유전자변이로 인한 잠재적 위험성에 대해 강조했다.

FDA는 “지난 10년동안 유전자편집 약물 기술에 대한 관심이 높아졌으며, 유전자편집 기술을 활용한 유전자치료제의 개발이 빠르게 이루어졌다”며 “질병 치료를 위한 유전자편집 약물에 대한 효능은 분명하지만, 이에 따른 잠재적 위험성에 대해서는 잘 알지 못한다”고 말하며 이번 가이던스 초안을 발표하게 된 이유에 대해 밝혔다.

FDA는 개발단계, 전임상단계, 임상단계로 크게 3부분으로 나눠 각 단계에서 고려해야 할 사항들에 대해 설명했다. 먼저 FDA는 ▲ZFN, TALEN, CRISPR/Cas, 염기편집 등 DNA 시퀀스 변경기술 ▲HDR, NHEJ 등 DNA 리페어 시스템 ▲지질나노입자(LNP), 바이러스 벡터 등 딜리버리 시스템을 소개하며 염기편집 치료제 요소에서 기본적으로 고려해야할 사항들에 대해 설명했다.

FDA는 개발단계에서 유전자편집 약물을 구성하는 각각의 요소를 어떻게 디자인하고 스크리닝 했는지 근거와 함께 유전자편집약물 구성요소의 시퀀스를 밝힐 것을 권했다. 또한 유전자편집 약물의 오프타깃 효과를 줄이기 위해 어떤 전략을 가지고 있는지도 명시할 것을 권고하며 이러한 데이터는 임상시험계획서(IND)에 포함되어야 한다고 설명했다.... <계속>