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파밍, ‘노바티스 L/I’ PI3Kδ저해제 2/3상 “1차 충족”
입력 2022-04-06 16:02 수정 2022-04-07 11:56
바이오스펙테이터 노신영 기자
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레니올리십(leniolisib), 유전성 면역결핍질환 APDS 환자 림프절병증(lymphadenopathy) 병변축소 및 미분화 B세포 증가확인
파밍(Pharming)의 유전성 면역결핍질환 APDS(activated phosphoinositide 3-kinase delta syndrome) 치료제 후보물질 ‘레니올리십(leniolisib)’이 임상에서 림프절병증(lymphadenopathy) 병변축소, 미분화(Naïve) B세포 증가 등을 보이며 1차종결점을 달성한 긍정적인 결과를 보였다.
파밍은 지난 1일(현지시간) APDS 환자를 대상으로 진행한 PI3Kδ 저해제 레니올리십의 임상 2/3상 결과를 임상면역학회(Clinical Immunology Society 2022, CIS)의 연례학술대회에서 발표했다.
파밍은 이번 임상결과를 포함해 올해 2분기 레니올리십의 허가를 신청할 계획이며 2023년 1분기 미국 내 시판을 기대하고 있다.
APDS는 유전성 면역결핍질환(immunodeficiency)으로 PIK3CD 또는 PIK3R1 유전자 돌연변이에 의해 PI3Kδ신호전달에 이상이 생겨 발생한다. 돌연변이에 의해 과활성화 된 PI3Kδ신호전달 체계는 정상적인 백혈구 성장을 저해해 B세포 및 T세포가 결핍되며 결국 감염에 취약해진다. 또한 백혈구가 비정상적인 덩어리를 형성함으로써 과다하게 비대해진 림프절 형태인 림프절병증(lymphadenopathy)을 보이기도 한다.... <계속>
