바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

일본 노벨파마(Nobelpharma)의 미국 자회사인 노벨파마 아메리카(Nobelpharma America)는 지난 4일(현지시간) 국소 mTOR 저해제 ‘하이프토르(Hyftor, sirolimus)’가 복합결절성경화증(tuberous sclerosis complex, TSC)으로 인한 안면 혈관섬유종(facial angiofibroma) 치료제로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 밝혔다.

이번 승인으로 하이프토르는 해당 적응증에 대해 FDA의 승인을 받은 첫 국소(topical) 치료제가 됐다. 하이프토르는 6세이상 환자를 대상으로 하며 1일2회 피부병변에 도포한다.

복합결절성경화증(TSC)으로 인한 안면 혈관섬유종은 얼굴피부에 여드름과 유사한 양성종양(benign)이 생기는 질병으로, TSC 환자의 75~80% 정도가 안면 혈관섬유종을 앓는다고 알려져 있다. TSC는 상염색체 유전자 돌연변이에 의해 발병하며 TSC1 혹은 TSC2 유전자 돌연변이가 대부분 환자들의 원인이다. TSC1/2 유전자가 암호화하는 단백질은 mTOR의 활성화를 억제해 세포성장을 저해한다고 알려져 있다. TSC는 mTOR 조절에 이상이 생겨 발병하는 것으로 추정되며 뇌, 신장, 폐, 심장 등의 장기를 포함한 온 몸에 양성종양을 유발한다.

하이프토르는 ‘라파마이신(rapamycin)’으로도 알려진 ‘시롤리무스(sirolimus)’ 0.2% 농도의 젤(gel)타입 제제로, mTOR를 저해하는 약물이다. TSC 혈관섬유종에 대한 하이프토르의 작용기전은 아직 확실히 밝혀지지 않았다.... <계속>