바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

버브(Verve therapeutics)가 염기편집(base-editing) 약물의 임상을 시작한다. 버브의 염기편집 약물은 PCSK9(proprotein convertase subtilisin/kexin type 9) 유전자 발현을 막아 저밀도 지질단백질(LDL-C)을 줄이는 기전으로, 이번 임상은 환자에게 직접 투여하는 염기편집 약물로는 첫 임상이다.

버브는 10일(현지시간) 염기편집약물 ‘VERVE-101’에 대해 뉴질랜드 규제당국으로부터 임상1상 승인을 받았다고 밝혔다. 버브는 해당 임상을 희귀 심혈관질환인 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH) 환자를 대상으로 올해 중반 시작할 예정이다.

이번 임상은 환자에게 직접 투여하는 in vivo 방식의 염기편집 약물로 승인받은 첫 임상이다. 지난해 11월 빔테라퓨틱스(Beam therapeutics)는 겸상적혈구병(sickle cell disease) 치료제로 개발중인 염기편집 약물 ‘BEAM-101’의 임상1상을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았으며, 이는 염기편집 약물의 첫 임상사례였다. 하지만 해당 약물은 환자로부터 채취한 세포에 염기편집 약물을 주입한 후 다시 환자에 투여하는 ex vivo 방식의 약물이었다.

인텔리아(Intellia), 에디타스(Editas medicine) 등은 in vivo 방식의 유전자편집 약물로 임상을 진행하고 있다. 버브의 염기편집 약물도 유전자편집 약물의 범주에 들어간다. 하지만 인텔리아, 에디타스의 유전자편집 약물은 특정 유전자를 낙인(knock-in) 혹은 낙아웃(knock-out)하는 방식으로, 유전자 내의 특정 염기(base)만을 바꾸는 염기편집과는 차이가 있다.... <계속>