바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

사렙타(Sarepta therapeutics)의 AAV 기반 유전자치료제 후보물질 ‘SRP-9001’이 뒤센근위축증(DMD) 임상에서 기존 효능 이슈를 극복해가고 있다. 사렙타는 지난해 SRP-9001로 진행한 임상3상에서 효능지표를 개선하지 못한 결과로 임상 실패를 알렸지만 프로토콜을 개선해 다시 임상을 진행하고 있는 것이며, 이번에 유의미하게 높은 효능을 보여줬다.

다만 부작용으로 심근염이 새롭게 보고됐다. 심근염은 화이자의 AAV 기반 유전자치료제 후보물질로 진행한 DMD 임상에서도 발생한 적이 있는 부작용이다. 화이자는 해당 부작용 이슈를 해결하기 위해 특정 돌연변이를 지닌 환자를 모집에서 제외하고 있다.

사렙타는 지난 6일(현지시간) DMD 유전자치료제로 개발하고 있는 ‘SRP-9001 (delandistrogene moxeparvovec)’의 3개 임상 결과를 업데이트 했다. SRP-9001은 정상 디스트로핀(dystrophin) 유전자를 근육을 타깃하는 AAVrh74 벡터를 이용해 전달하는 단회투여 약물이다.

이번에 결과를 공개한 3개의 임상은 디스트로핀 유전자의 엑손 1~79 부분 변이로 인한 3세이상 DMD 환자 대상 임상1상(STUDY 103, NCT04626674), 디스트로핀 유전자 엑손 18~58 부분 변이로 인한 4~7세 DMD 환자 대상 임상1/2상(STUDY 101, NCT03375164), 임상2상(STUDY 102, NCT03769116)이다....