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알지노믹스, ‘RNA 치환효소’ 프로그램 개발현황은?
입력 2022-11-03 11:52 수정 2022-11-03 15:04
바이오스펙테이터 신창민 기자
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RNA 치환효소 플랫폼, 리드에셋 간암 1/2a상 진행중..항암제, 알츠하이머병, 안구질환 파이프라인
▲홍성우 부사장
알지노믹스(Rznomics)가 자사 플랫폼 기술과 프로그램 개발 진행현황을 공개했다. 홍성우 알지노믹스 개발본부 부사장은 지난 1일 여의도 전경련회관에서 열린 ‘2022 LOG IN IR EXPO 100’에서 발표를 진행했다.
알지노믹스는 RNA 치환효소(RNA replacement enzyme) 플랫폼으로 RNA 타깃 약물을 개발하고 있다. 알지노믹스의 플랫폼은 트랜스 스플라이싱(trans-splicing)을 일으키는 리보자임(ribozyme)과 치료효능 유도물질을 암호화한 치료유전자(therapeutic transgene)를 이용한다. 리보자임과 치료유전자가 연결된 DNA를 아데노바이러스(adenovirus) 등의 벡터를 이용해 세포내로 전달하며, 세포에서 전사된 약물 RNA가 표적 RNA를 타깃하는 방식이다.
리보자임으로 표적 RNA에 특이적으로 결합한 뒤 트랜스 스플라이싱으로 표적 RNA의 일부분을 치료유전자 RNA로 대체시키는 방식이다. 이를 통해 질병을 일으키는 표적 RNA의 기능은 상실되며, 치료유전자가 암호화한 단백질이 발현된다.
트랜스 스플라이싱에 기반한 글로벌 약물개발 상황은 아직 초기 단계이며, 지난달 트랜스 스플라이싱을 이용해 RNA 타깃 치료제를 개발하는 아시디안 테라퓨틱스(Ascidian Therapeutics)가 5000만달러의 시리즈A 유치와 함께 출범소식을 알렸다.... <계속>
