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버브, 'in vivo 염기편집' 보류 "FDA, 안전성 data 요청"
입력 2022-12-08 07:26 수정 2022-12-08 09:04
바이오스펙테이터 엄은혁 기자
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FDA, 임상1상 보류 서한에 생식세포(germline) 편집위험, 오프타깃(off-target) 위험 등 추가 데이터 요청
버브(Verve therapeutics)가 첫 생체내(in vivo) PCSK9 염기편집 약물 ‘VERVE-101’의 이형가족성 고콜레스테롤혈증(heterozygous familial hypercholesterolemia, HeFH) 임상1상이 보류된 이유를 공개했다. 미국 식품의약국(FDA)은 편집유전자의 유전우려 등 VERVE-101의 안전성에 대한 추가데이터를 요구했다.
VERVE-101은 아데닌 염기편집기(ABE) mRNA, gRNA, 지질나노입자(LNP) 전달체로 구성된 약물이다. gRNA를 통해 PCSK9 유전자로 이동한 ABE가 염기 1개를 치환해(A-G) 간세포에서 PCSK9 단백질의 합성을 막고 결과적으로 혈중 LDL-C 수치를 낮추는 컨셉이다. PCSK9 발현을 억제하면 LDL 수용체의 발현이 높아져 혈중 LDL-C 수치를 낮출 수 있다.
버브는 지난 11월 VERVE-101의 HeFH 임상시험계획서(IND)에 대해 FDA로부터 임상보류(clinical hold) 조치를 받았고, 버브는 해당 조치에 대해 30일 내에 FDA로부터 임상보류 조치에 대한 공식서한을 수령할 예정이었다.
버브는 지난 5일(현지시간) 공시자료(form 8-K)를 통해 미국 FDA로부터 임상보류 서한(clinical hold letter)을 받았다고 밝히며 이유를 공개했다.... <계속>
