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버브, ‘CRISPR 염기편집‘ “첫 임상, 첫 환자투여”
입력 2022-07-19 09:40 수정 2022-08-18 08:52
바이오스펙테이터 신창민 기자
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in vivo 염기편집 기반 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 치료제 후보물질 ‘VERVE-101’, 1b상서 첫 환자 투여완료
버브(Verve Therapeutics)가 CRISPR 기반 인비보(in vivo) 염기편집(base editing) 치료제 후보물질 ‘VERVE-101’을 첫 환자에 대한 투여하며 임상시험을 시작했다. 버브를 통해 CRISPR 기반 염기편집 약물의 첫 임상시험이 개시된 것이다.
이번 임상은 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH)으로 인한 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD) 환자를 대상으로 한 VERVE-101의 임상1b상이다.
버브는 지난 12일(현지시간) in vivo CRISPR 염기편집 치료제 후보물질 VERVE-101의 HeFH 임상1b상에서 첫번째 환자에게 약물투여를 완료했다고 발표했다(NCT05398029).
VERVE-101는 CRISPR 기술을 이용해 간에서 발현되는 PCSK9 유전자 서열 중 한개의 아데닌(adenine, A)을 구아닌(guanine, G)으로 치환해 PCSK9 단백질 발현을 막는 기전이다. PCSK9을 불활성화시키면 혈중 저밀도지단백 콜레스테롤(LDL-C) 양이 줄어든다고 알려져 있다.... <계속>
