기사본문
버텍스, 엔트라다와 7.35억弗 딜..DM1 ‘EEV PMO’ 개발
입력 2022-12-12 07:13 수정 2022-12-12 08:32
바이오스펙테이터 서윤석 기자
이 기사는 '프리미엄 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
계약금 2억2400만달러+지분투자 2600만달러..세포내전달률 높인 EEV(Endosomal Escape Vehicle) 적용 PMO..1형 근긴장성이영양증(DM1) 후보물질 'ENTR-701' 내년 IND 제출 목표
버텍스(Vertex Pharmaceuticals)가 엔트라다 테라퓨틱스(Entrada Therapeutics)와 희귀질환인 1형 근긴장성이영양증(Myotonic dystrophy type 1, DM1) 치료제 개발을 위해 7억3500만달러 규모의 파트너십 계약을 맺었다.
2600만달러의 지분투자를 포함해 계약금만 2억5000만달러 규모다.
DM1은 8000명 중 한명에게서 나타나는 희귀질환으로 미국내에서 4만명이 앓고 있는 것으로 추정된다. DM1은 DMPK(dystrophia myotonia protein kinase) 유전자내 CTG 서열의 과도한 반복으로 인해 발생하며, CTG 서열의 반복은 MBNL(muscle blind-like) 단백질의 비정상적인 기능을 유도한다. MBNL 단백질의 활성감소는 점진적인 근육감퇴, 쇠약, 근긴장증 등의 증상을 나타낸다. 현재까지 DM1에 대해 승인받은 약물은 없다.
버텍스는 8일(현지시간) 엔트라다와 7억3500만달러 규모의 DM1 치료제 후보물질 개발계약을 체결했다고 밝혔다....
