바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

어비디티 바이오사이언스(Avidity Biosciences)는 항체-올리고뉴클레오타이드 결합(Antibody-Oligonucleotide Conjugates, AOC) 플랫폼 치료제 임상시험을 위해 1억달러 시리즈C를 유치했다고 지난 13일(현지시간) 발표했다. 어비디티는 자사가 개발한 AOC 플랫폼 기술을 기반으로 희귀 근육질환 치료제를 개발한다.

AOC 플랫폼은 조직선택성을 올리기 위한 타깃 세포 단일항체와 치료제로 작용할 올리고뉴클레오타이드를 결합한 항체-올리고뉴클레오타이드 결합 기술이다. 어비디티는 AOC플랫폼 기술로 올리고뉴클레오타이드 전달 한계를 극복하고, 목표 조직에서 질병 유발 유전자를 타깃하는 치료제를 개발하고 있다.

아더 레빈(Arthur Levin) 어비디티 최고과학책임자(Chief Scientific Officer, CSO)는 “1형 근이영양증(DM1, Myotonic Dystrophy Type 1) 대상 첫번째 임상에서 사용할 단일항체를 선택했고 현재 임상 준비 마무리 과정에 있다”고 말했다. 구체적인 임상 일정은 공개하지 않았다.

1형 근이영양증(DM1)은 유전적인 영향으로 근육과 다른 조직(눈, 심장 등)이 퇴화하는 희귀 질환이다. DMPK(DM1 protein kinase)유전자의 CTG서열이 정상인(20회)과 비교해 과하게 반복되어(환자 4000회 이상) 근육 맹인 유사 단백질(MBNL, muscleblind-like protein)의 기능을 억제해 발병한다.

이번 시리즈C 투자를 주도한 로드릭 웡(Roderick Wong) RTW 인베스트먼트 설립자는 “1형 근이영양증 First-in-Class 치료제와 미 충족 질병(Unmet Need Disease)에 대한 AOC 플랫폼 기반 RNA 치료제 개발에 기대감을 가지고 있다”고 말했다.

2019년 4월 일라이 릴리(Eli Lilly)는 어비디티의 AOC 플랫폼을 이용한 RNA치료제 개발을 위해 총 4억4천만달러 규모 계약을 체결했다.