바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 엄은혁 기자

존슨앤존슨(J&J)의 제약부문 얀센(Janssen)은 지난 6일(현지시간) FcRn(Fc receptor) 항체 ‘니포칼리맙(nipocalimab)’으로 진행한 중증 신생아용혈성질환(hemolytic disease of the fetus and newborn, HDFN) 임상2상의 긍정적인 탑라인 결과를 발표했다.

얀센은 니포칼리맙을 투여한 대부분의 중증 HDFN 산모들이 자궁내수혈(Intrauterine Transfusion, IUT) 없이 정상출산(live birth)한 결과를 확인했다.

HDFN은 희귀 모계 자가항체(maternal autoantibody) 매개 질환으로 산모와 태아의 혈액형 또는 Rh형이 다를경우 산모의 항체가 태아 혈액 내로 유입되면서 태아의 적혈구를 파괴하는 질환이다. 이 경우 주로 태아 빈혈이 유발되며, 희귀 형태인 중증 HDFN의 경우 태아에 부종(edema), 심부전(heart failure), 사망을 야기하기도 한다. 산모는 임상검사와 방사선검사(laboratory and radiographic monitoring)를 통해 HDFN 여부를 진단할 수 있으며, 중증 HDFN을 가진 산모는 반복적인 IUT를 필요로 한다. 현재까지 HDFN을 적응증으로 승인받은 약물은 없다(doi: 10.1186/s12884-022-05329-z).

이번 임상은 중증 HDFN 산모 14명을 모집해 니포칼리맙의 안전성과 유효성을 평가한 오픈라벨(open-label) 임상시험이다. 얀센은 환자들에게 주1회 간격으로 니포칼리맙을 정맥주사(IV) 투여했다. 1차종결점은 전체 임신기간동안 IUT를 받지 않고 임신 32주차 이후 정상출산한 환자 수, 부작용이 나타난 환자수 등 2개다(NCT03842189).... <계속>