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앨라일람-리제네론, 'siRNA' AD 1상 “APPα·β 감소"
입력 2023-05-08 08:19 수정 2023-05-08 12:30
바이오스펙테이터 김나연 기자
앨라일람 파마슈티컬(Alnylam Pharmaceuticals)과 리제네론(Regeneron)이 공동개발한 siRNA ‘ALN-APP’가 조기발병 알츠하이머병(early-onset Alzheimer’s disease, EOAD) 임상1상에서 뇌척수액(CSF) 내 용해성(soluble) APPα(sAPPα)와 APPβ(sAPPβ)를 감소시킨 결과를 보였다.
sAPPα와 sAPPβ는 아밀로이드 전구단백질(amyloid precursor protein, APP)이 잘리며 생기는 부산물(byproduct)로, ALN-APP가 APP 타깃에 작동하는 것(target engagement)을 보여주는 바이오마커다. ALN-APP가 APP 합성을 저해하면 두 바이오마커 수치는 감소한다.
앨라일람은 이번 임상이 인간의 뇌에 RNAi(interfering RNA)를 전달해 유전자 침묵(silencing) 효과를 보인 첫 임상이라고 의미를 부여했다. 앨라일람의 C16-siRNA 접합체(conjugate) 플랫폼이 임상에서 중추신경계(CNS)에 높은 약물전달 효율을 보여 해당 플랫폼의 가능성을 입증했다는 설명이다.
앨라일람은 지난달 26일(현지시간) 조기발병 알츠하이머병(EOAD)을 대상으로 ALN-APP의 단일용량상승시험(SAD)을 진행한 임상1상의 중간분석(interim analysis) 결과를 내놨다. EOAD는 65세 이전에 증상을 보이는 알츠하이머병을 의미하며, EOAD 환자는 전체 AD 환자 중 4~6%를 차지한다.... <계속>
