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“긴장 최고” ‘첫 DMD AAV’, FDA자문위 “가까스로” 찬성
입력 2023-05-16 09:15 수정 2023-05-17 10:43
바이오스펙테이터 김성민 기자
미국 식품의약국(FDA)이 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 치료 효능에 대한 불확실성에 눈살을 찌푸리고 있는 상황에서, 가속승인 여부를 논의하기 위해 지난 12일(현지시간) 열린 자문위원회 회의에서 ‘8:6’로 가까스로 찬성을 이끌어 낸 결과가 도출됐다. 기권표는 없었다.
이번에 논의된 약물은 AAV(adeno-associated virus)를 통해 기능적(functional) 부분만을 자른형태의 ‘마이크로 디스토로핀(micro-dystrophin)’을 전달하는 1회투여 ‘SRP-9001(delandistrogene moxeparvovec)’이다. 첫 DMD 유전자치료제 출시가 예고되고 있는 것. 사렙타는 로슈와 SRP-9001에 대한 개발 및 상업화 파트너십을 맺고 있으며, 화이자가 비슷한 컨셉으로 임상3상을 진행하며 추격하고 있다.
사렙타의 SRP-9001의 최종 가속승인 여부는 오는 5월29일까지 결정된다. FDA의 결정을 더 어렵게 만드는 이유도 있다. 사렙타는 4~7세 DMD 환자 120여명을 대상으로 SRP-9001를 52주동안 투여하는 시판후 확증(post-marketing confirmatory) EMBARK(study 301) 임상3상을 진행하고 있으며(엑손18-44, 46-79 변이), 올해말 임상 결과가 도출될 것으로 예상된다. 만약 가속승인이 불발되면, 확증 임상 결과에 따라 시판허가가 최소 1~2년 늦어지는 것이다.
사렙타는 지금까지 RNA를 타깃하는 엑손스키핑(exon skipping) 기전의 DMD 제품(올리고뉴클레오티드) 3개를 시판한 회사이다. 지난 2022년에만 3개 제품으로 8억4330만달러의 매출액을 올렸다. 이들 제품은 특정 유전자변이를 가진 환자만 처방받을 수 있으며, 전체 환자의 약 30%에 해당한다. 다만 아직까지 확증임상에서 이점이 확인된 제품은 없다. 가장 먼저 시판허가를 받은 ‘엑손디스51(Exondys 51, eteplirsen)’의 경우 자문위 시판허가 반대권고에도 불구하고, 2016년 FDA는 12명의 환자에게서 확인한 애매한 차이의 디스트로핀 바이오마커를 기반으로 가속승인을 밀어붙이면서 큰 논란을 일으키기도 했다. 그 사이 사렙타는 후속제품 출시에 따라 시가총액 100억달러가 넘는 회사가 됐다....
