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“막판반전” 사렙타, ‘첫 DMD 유전자치료제’ 美가속승인
입력 2023-06-23 14:06 수정 2023-06-24 16:29
바이오스펙테이터 김성민 기자
결국 막판에 판이 뒤집혔다. 미국 식품의약국(FDA)은 마지막 일초일각의 순간까지 고심한 끝에, 제한적으로 최초의 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제의 시판허가를 승인하는 결단을 내렸다. 유전적 원인을 타깃하는 1회투여 유전자치료제이다.
사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)는 22일(현지시간) FDA로부터 마이크로디스트로핀(micro-dystrophin) 단백질 발현을 기반으로 '4세에서 5세' DMD 환자 치료제로 AAV(adeno-associated virus) 기반의 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec; SRP-9001)’의 가속승인을 받았다고 밝혔다.
이로써 사렙타는 4번째 DMD 치료제를 시판하게 됐으며, 기존 제품들은 특정 변이를 타깃하는 엑손스키핑(exon skipping) 기전의 ASO 약물이었다.
엘레비디스의 가격은 320만달러(약 41억6000만원)로 책정됐으며, 지난해 시판허가받은 CSL의 혈우병 유전자치료제 ‘헴지닉스(Hemgenix)’의 350만달러에 이어 2번째로 비싼 치료제가 됐다. 더그 인그램(Doug Ingram) 사렙타 대표는 표준치료제와 비교해 엘레비디스가 500만~1300만달러 범위에서 비용 효율적이라고 계산했으며, 이보다 낮은 가격대를 책정한 것이라고 설명했다. 물류, 정책 문제로 출시까지는 몇달이 걸릴 것으로 예상된다....
