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사렙타, '3rd 엑손스키핑' DMD 치료제 "FDA 승인"
입력 2021-03-03 07:06 수정 2021-03-04 13:40
바이오스펙테이터 윤소영 기자
이 기사는 '프리미엄 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
‘아몬디스45(Amondys 45, casimersen)’, 디스트로핀 엑손 45 스키핑 기전..‘엑손디스 51’, ‘비욘디스 53’와 함께 뒤센근위축증(DMD) 환자 약 30% 커버
사렙타가 새로운 엑손스키핑 뒤센근위축증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 치료제에 대해 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받았다. 이로써 사렙타는 3개의 서로 다른 엑손스키핑 기전의 DMD 치료제 개발사가 됐다.
사렙타는 지난달 25일 뒤센근위축증 치료제 ‘아몬디스 45(Amondys 45, casimersen)’가 FDA로부터 승인을 받았다고 발표했다. 이번 승인은 FDA의 가속승인 절차에 따라 이루어졌으며 확증임상(confirmatory trial)을 통해 승인에 대한 추가 데이터를 제출해야 한다.
사렙타는 현재 확증임상을 진행하고 있으며 2024년까지 임상을 마무리할 계획이라고 밝혔다.
아몬디스 45는 안티센스 올리고뉴클레오타이드(antisense oligonucleotide)로 디스트로핀의 엑손 45 스키핑 약물이다. DMD는 근육의 생성과 치료에 중요한 역할을 하는 디스트로핀 유전자의 변이로 정상적인 기능을 하지 못하는 디스트로핀이 생성되며 발생한다. 디스트로핀의 변이가 자주 나타나는 지역(hot spot)은 엑손 44~55 구간으로 알려져 있다....
