바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

마드리갈 파마슈티컬(Madrigal Pharmaceuticals)이 THR-β 작용제(agonist) 기반 NASH 치료제 '레스메티롬(resmetirom)'의 신약허가신청서(NDA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다.

불과 몇주 전까지만 하더라도 인터셉트 파마슈티컬(Intercept Pharmaceuticals)의 ‘OCA(obeticholic acid)’가 ‘첫 NASH 신약’ 타이틀을 따기 위한 허가과정에서 마드리갈보다 앞서가고 있던 상황이었다. 그러나 지난 6월 22일 OCA가 결국 FDA의 허가를 받는데 실패하고, 여기에 인터셉트가 NASH 관련 투자중단을 발표하면서 마드리갈이 인터셉트를 따라잡게 된 것이다.

마드리갈은 지난해 12월 레스메티롬의 NASH 개선효능과 안전성을 평가한 임상3상 결과를 공개했다. 발표에 따르면 레스메티롬 투여군은 FDA가 신약의 가속승인을 위해 제안한 간 조직학적(histological) 종결점인 ‘NASH 해소(resolution)’와 ‘간 섬유화’ 지표에서 모두 위약대비 통계적으로 유의미한 개선을 보였으며, 1차종결점을 달성했다(NCT03900429, MAESTRO-NASH). OCA의 경우 NASH 해소 지표에서는 개선 효능을 보이지 못했다.

이에 마드리갈은 지난달 30일(현지시간) NASH 치료제 후보물질 레스메티롬의 가속승인(Accelerated Approval)을 위해 미국 FDA에 롤링리뷰(rolling submission)를 시작했다고 발표했다. 롤링리뷰는 회사가 FDA에 신약허가신청서(NDA)를 제출할 때, 모든 자료가 준비될 때까지 기다렸다가 제출하지 않고 데이터가 준비되는 대로 섹션(section)을 나눠서 제출하는 방식이다....