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FDA자문위, ‘엑사셀’ 오프타깃 이슈 여전.."12월 허가결정"
입력 2023-11-02 07:10 수정 2023-11-03 09:15
바이오스펙테이터 노신영 기자
이 기사는 '프리미엄 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
엑사셀 '오프타깃(off-target)' 위험성 분석 데이터 인정하나, 추가적인 임상, 연구는 유용..유전자치료제 효능엔 “이견 없어”
미국 식품의약국(FDA)이 CRISPR/Cas9 유전자치료제 ‘엑사셀(exa-cel)’에 대한 자문위원회 회의를 개최했으나, 신약허가에 대한 자문위의 찬반의견 없이 마무리됐다.
유전자 편집 치료제로서 발생할 수 있는 오프타깃(off-target) 문제도 여전히 남았지만, 엑사셀의 효능이 FDA의 인정을 받았으며, 겸상적혈구병(SCD)이라는 희귀질환에 대한 미충족수요(unmet medical need)를 감안해, FDA는 오는 12월 8일까지 최종 허가결정을 내릴 예정이다.
엑사셀은 버텍스(Vertex Pharmaceuticlas)와 크리스퍼(CRISPR Therapeutics)가 공동개발한 ex vivo CRISPR/Cas9 유전자치료제로, 재발성 혈관폐쇄위기(vaso-occlusive crises, VOCs)를 보이는 겸상적혈구병(sickle cell disease, SCD) 환자의 치료제로 시판허가 결정을 앞두고 있다.
그러나 이번 자문위 회의의 주요 내용은 엑사셀의 효능과 기타 안전성 등의 문제가 아닌, 엑사셀의 오프타깃 위험성에 대해서만 논의됐다. 핵심 논제는 ‘버텍스가 제출한 오프타깃 분석 데이터가 실제 엑사셀의 오프타깃 위험성을 평가하는데 적합한가’이지만, 깊게는 유전자치료제의 오프타깃과 관련해, 안전성을 충분히 확보하기 위한 적합한 기술 및 기준이 있는가에 대한 질문이기도 하다....
