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인텔리아, ‘in vivo CRISPR’ 3상 IND “美 첫 승인”
입력 2023-10-23 10:46 수정 2023-10-23 10:46
바이오스펙테이터 신창민 기자
이 기사는 '프리미엄 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
TTR 편집약물 ‘NTLA-2001’..첫 ‘in vivo’ CRISPR 후기임상 진입, “올해말 3상 시작 예정”
인체에 직접 주사하는 인비보(in vivo) 방식의 CRISPR 편집약물이 처음으로 후기 임상에 진입한다.
인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)는 지난 18일(현지시간) 트랜스티레틴(transthyretin, TTR) DNA를 타깃하는 인비보 CRISPR 편집약물 ‘NTLA-2001’의 임상3상 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았다고 발표했다.
인텔리아는 트랜스티레틴 아밀로이드증 연관 심근병증(ATTR-CM)을 적응증으로 NTLA-2001의 임상3상을 진행하며, 올해말 해당 3상을 시작할 예정이다.
NTLA-2001의 이번 IND 승인으로, 업계는 인텔리아가 DNA 편집약물에 대한 FDA의 엄격한 안전성 기준을 통과했다고 평가하고 있다. 미국 FDA는 지난해 11월 오프타깃(off-target) 등의 안전성 문제를 우려하며, 버브 테라퓨틱스(Verve Therapeutics)의 인비보 기반 염기편집 약물 ‘VERVE-101’의 임상1상 IND에 대해 임상중단(clinical hold) 조치를 내린 바 있다....
