바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

방금 새로운 역사가 쓰여졌다. 최초의 CRISPR 기반 유전자편집 치료제가 16일(현지시간) 영국 의약품규제당국(MHRA)으로부터 시판허가를 받았다. 이론적으로 일단 치료효과가 보이면 ‘단회투여(one-shot)’로 평생 이점이 지속될 것으로 기대된다.

지난 2012년 에마뉘엘 샤르팡티에(Emmanuelle Charpentier)과 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna)가 세균의 방어시스템인 CRISPR-Cas9이 DNA를 편집하는 ‘유전자 가위’로 적용될 수 있다는 것을 첫 보고한 이후, 단 10년만에 CRISPR을 이용한 치료제가 시판되는 마일스톤을 달성했다. 두 과학자는 2년전 CRISPR 유전자편집 기술을 개발한 공로로 노벨화학상을 공동수상했다.

이번에 최초로 출시된 CIRSPR 치료제는 버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)과 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)가 공동개발한 ‘카스게비(CASGEVY™, exagamglogene autotemcel [exa-cel])’로 겸상적혈구병(SCD)과 수혈의존성 베타지중해성빈혈(TDT) 적응증에서 시판허가를 받았다. 크리스퍼 테라퓨틱스는 샤르팡티에 박사가 공동창업자로 참여한 회사이며, 두 회사는 2015년부터 CRISPR 기반 유전질환 치료제 공동연구를 이어왔다. 버텍스와 크리스퍼는 60:40 비율로 비용과 이익을 분담한다.

레쉬마 케왈라마니(Reshma Kewalramani) 버텍스 대표겸 회장은 “오늘은 사이언스와 의학부문에 역사적인 날”이라며 “이번 영국의 카스게비 승인은 CRISPR 기반 치료제에 대한 전세계 최초의 규제당국 허가”라고 말했다....