바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

아이오니스 파마슈티컬(Ionis Pharmaceuticals)의 PKK 타깃 안티센스 올리고뉴클레오타이드(ASO) 약물인 ‘도니달로센(donidalorsen)’이 희귀질환인 유전성혈관부종(HAE) 임상3상에서 1차종결점을 충족한 긍정적인 탑라인 결과를 내놨다.

도니달로센은 아이오니스가 최대 5억달러 이상의 연매출을 올릴 것으로 기대하고 있는 약물로, 지난해 6월 임상2상에서 월1회 투여방식으로 2년간 발작빈도를 기준선 대비 96% 지속적으로 줄인 긍정적인 데이터를 도출한 바 있다.

또한 아이오니스는 지난달 일본 오츠카제약(Otsuka Pharmaceutical)에 도니달로센의 유럽(EU)지역에 대한 권리를 계약금 6500만달러에 매각했다. 아이오니스는 도니달로센이 최대 2달에 1회 투여하는 방식을 통해 2~4주 1회 투여하는 경쟁약물 대비 투약 편의성에서 경쟁력을 갖출 수 있을 것으로 기대하고 있다.

다만 아이오니스는 이번 발표에서 구체적인 데이터를 밝히지 않았으며, 올해 중반 학회에서 공유할 데이터에 대해 업계가 주목하고 있다. 이미 유전성혈관부종 시장에 경쟁약물이 많고, 새롭게 개발되고 있는 약물에 비해 경쟁력을 보일 수 있을지 확실하지 않기 때문이다. 인텔리아 테라퓨틱스(Intellia Therapeutics)는 1회투여 방식의 인비보(in vivo) 유전자편집(gene editing) 치료제의 임상2상을 진행중이며, 임상1상에서 26주차에 발작빈도를 91% 낮춘 결과를 확인한 바 있다....