바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

미국 공공 의료보험기관 메디케어∙메디케이드서비스센터(CMS)가 환자 건강개선 정도에 따라 고가의 유전자치료제 비용을 부담하는 지불모델(payment model)을 시험할 계획이다. 그 첫번째 타깃은 겸상적혈구병(sickle cell disease, SCD)으로 결정됐다.

지난해 12월 미국식품의약국(FDA)의 승인을 받은 2개의 겸상적혈구병 유전자치료제가 그 적용대상이 될 가능성이 높다. 버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)과 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)가 공동개발한 겸상적혈구병(SCD) 치료제 ‘카스게비(CASGEVY™)’와 블루버드바이오(bluebird bio)의 겸상적혈구병 유전자치료제 ‘리프제니아(Lyfgenia)’로, 특히 카스게비는 최초로 승인된 CRISPR 기반 유전자편집 의약품으로 많은 주목을 받았다.

이들 유전자치료제는 탁월한 효능에도 ‘높은가격’이 여전히 문제로 남아있었다. 버텍스의 발표에 따르면 카스게비의 비용은 220만달러, 한화로 28억원에 달한다. 블루버드의 리프제니아는 이보다 더 비싼 310만달러로, 한화로 약 40억원 수준이다.

CMS에 따르면, 겸상적혈구병 환자의 약 50~60%가 미국 국가 의료보험인 메이케이드(Medicaid)에 등록되어 있으며, 흑인 또는 아프리카계 미국인 365명당 1명, 히스패닉계 미국인 1만6300명당 1명 꼴로 발생한다. 즉, 다수의 겸상적혈구병 환자들이 메디케이드에 등록되어 있으며, 환자들이 대부분 소외된 지역사회(underserved communities) 출신으로 고가의, 전문적 치료요법에 대한 접근이 제한될 수 있다는 우려가 제기되고 있다....