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바이오젠-아이오니스, 척수성근위축증 치료제 美 출시 청신호
입력 2016-11-09 09:36 수정 2016-11-09 09:36
바이오스펙테이터 서일 기자
또다른 말기 임상시험 'Cherish' 평가변수 목표도달
바이오젠(Biogen)은 파트너사 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)와 개발중인 희귀 유전질환 척수성근위축증(spinal muscular atrophy, SMA) 치료제 뉴시너센(nusinersen)의 또다른 말기 임상시험에서도 긍정적인 결과 데이터를 나타냈다고 7일(현지시각) 발표했다.
뉴시너센의 3상 임상시험 ‘Cherish’ 결과 데이터에 따르면 제2형 척수성근위축증을 가진 소아들 중 뉴시너센 치료를 받은 환자군은 치료를 받지 않은 환자군 대비 운동 기능에서 “매우 통계적으로 유의미한” 개선을 보였고 양호한 안전성 프로파일을 보였다고 바이오젠은 전했다.
‘Cherish’ 연구는 15개월동안 걸을 수 없는126명의 환자를 대상으로 진행되었으며, 포인트 시스템을 통한 허용된 의료 스케일로 측정했을 때 뉴시너센을 투여 받은 환자들은 15개월 차에 4점의 평균 향상을 보였고 치료를 받지 않은 환자들은 평균 1.9점 감소했다.
바이오젠은 미국에서 뉴시너센을 ‘스핀라자’(SPINRAZA)라는 제품명으로 2016년 말 또는 2017년 1분기 이내 출시를 목표로 준비하고 있다고 밝혔다. 뉴시너센은 이미 미국 FDA로부터 신약 허가 우선심사권(Priority Review Voucher, PRV)을 부여 받았다.
현재까지 척수성근위축증 치료제로 승인 받은 약물이 없어 뉴시너센의 승인여부에 더욱 관심이 주목된다.
