바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)가 치료옵션이 없던 희귀질환인 APOL1 매개 신장질환(APOL1-Mediated Kidney Disease, AMKD)의 임상3상을 시작한다.

버텍스는 1일(현지시간) 경구용 APOL1 저해제 ‘이낙사플린(Inaxaplin, VX-147)’의 임상2/3상(NCT05312879)에서 상업화 임상3상 파트를 시작한다고 밝혔다.

독립적인 데이터모니터링위원회(IDMC)는 이낙사플린의 임상2/3상에서 임상2상 파트의 안전성과 효능 데이터를 분석했다. 그 결과 IDMC는 임상3상에서 이낙사플린을 매일1회 45mg 용량으로 투여하고, 연령을 확장해 10~17세 청소년 AMKD 환자도 모집할 것을 버텍스에 권고했다. 앞서 버텍스는 18~65세 AMKD 환자를 대상으로 임상2상을 진행했다.

이번 임상3상에서 버텍스는 신장기능 평가지표인 eGFR(Estimated Glomerular Filtration Rate) 기울기와 UPCR(Urine Protein to Creatinine Ratio)을 48주차 중간분석의 1차종결점으로 설정했다. 또 최종분석 시점에서의 1차종결점은 eGFR 기울기로 설정했다. 최종분석은 최소 2년간의 eGFR 데이터와 함께 187건의 복합적인 임상결과(composite clinical outcomes)가 확인됐을 때 진행한다.

버텍스는 중간분석 결과에 따라 미국에서 APOL1 저해제의 가속승인(accelerated approval) 절차도 진행할 계획이다.

버텍스는 이전에 진행한 이낙사플린의 개념입증(PoC) 임상에서 긍정적인 결과를 확인한 바 있다. 버텍스는 지난 2021년 APOL1 매개 희귀 신장질환인 국소 국소분절사구체경화증(FSGS) 환자 13명을 대상으로 이낙사플린의 임상2상을 진행했다. 임상결과 13주차 시점에 이낙사플린으로 치료받은 환자의 UPCR은 기준선 대비 47.6% 감소하며 임상적으로 유의미한 결과를 보였다.

카르멘 보직(Carmen Bozic) 버텍스 수석부사장이자 최고의료책임자(CMO)는 “AMKD에 대한 First-in-class 약물인 이낙사플린은 이미 임상2a상에서 인상적인 결과를 보였다”며 “더 낮은 환자군을 포함한 이번 임상3상은 치료옵션을 기다리고 있는 환자에게 있어 중요한 진전”이라고 말했다.