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화이자, “끝내” ‘AAV 유전자치료제’ DMD 3상 “실패”
입력 2024-06-13 13:59 수정 2024-06-13 13:59
바이오스펙테이터 신창민 기자
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지난달 2상서 환자 1명 사망 ‘미니 디스트로핀’ 발현 AAV..3상서 운동기능 개선 “실패”
화이자(Pfizer)의 AAV 벡터 기반 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 ‘PF-06939926(fordadistrogene movaparvovec)’이 끝내 임상3상에서 효능을 보이지 못하며 실패했다.
더욱이 지난달 PF-06939926의 DMD 임상2상에서 부작용으로 인해 환자 1명이 사망한 뒤에 나온 소식이다. 화이자의 PF-06939926은 기능할 수 있는 미니 디스트로핀(mini-dystrophin) 단백질을 발현해 DMD를 치료하는 컨셉이다.
PF-06939926은 지난 2021년 부작용과 환자사망 이슈로 인해, 모집 대상자 등 임상 프로토콜을 변경하며 힘겹게 개발을 이어온 에셋이다.
화이자는 지난 12일(현지시간) PF-06939926로 진행중인 뒤센근이영양증(Duchenne muscular dystrophy, DMD) 임상3상에서 운동기능을 평가하는 1차종결점 충족에 실패했다고 밝혔다.... <계속>
