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사렙타, ‘AAV’ DMD 가속승인 4개월만에 "확증 실패"
입력 2023-11-03 06:58 수정 2023-11-03 07:59
바이오스펙테이터 신창민 기자
이 기사는 '프리미엄 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
‘엘레비디스’ 확증 3상서 끝내 “1차종결점 충족 실패”, 주가 37%↓..사렙타, “전연령대서 주요 2차종결점은 충족, 정식승인 절차 밟을 것”
사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 첫 뒤센근이영양증(DMD) 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys)’가 끝내 확증임상에서 1차종결점을 달성하는데 실패했다.
사렙타의 엘레비디스는 DMD 적응증에서 처음으로 시판허가에 성공한 유전자치료제로, 지난 6월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 4~5세 소아에 대해 가속승인(accelerated approval)을 받았다. 그로부터 4개월 가량이 지난 현시점, 확증 임상3상에서 주요 효능을 입증하는데 실패한 것이다.
사렙타는 엘레비디스의 가속승인을 받기까지에도 FDA 자문위원회가 개최되는 등 순탄치 않은 과정을 밟아왔다. 사렙타가 가속승인 근거로 제출한 임상1/2상 데이터에서, 운동능력 개선정도를 평가하는 1차종결점을 충족시키지 못함에 따라 FDA로부터 회의적인 평가를 받았기 때문이다.
이후 자문위원회를 거치며, 4~5세 하위그룹에 대한 긍정적인 효능을 지지받으며 해당 연령대로 제한된 가속승인을 받을 수 있었다. 그러나 이번 확증 임상3상 결과, 4~7세 전체환자군 뿐만 아니라, 기존 가속승인 대상이 된 4~5세 연령군에서도 운동능력을 개선하는데 실패했다....
