바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

어쩌면 미국 식품의약국(FDA)은 규제와 혁신이 공존할 수 있다는 것을 보여주는, 실증적인 예시일지도 모르겠다. 규제기관이 과학을 추구하는 것에서 나아가, 혁신을 위해서는 과학자가 쉽사리 내리지 못하는 결단을 내려 방향을 제시하는 역할 말이다.

FDA는 마지막 순간까지 결과를 예측하기 어려웠던 사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)의 뒤센근이영양증(DMD) 기반 AAV(adeno-associated virus) 유전자치료제 ‘엘레비디스(Elevidys, delandistrogene moxeparvovec; SRP-9001)’를 더 넓은 라벨로 정식승인(traditional approval)하는 결단을 내렸다. 처방 기준을 극적으로 확대했다.

엘리비디스는 원칙대로라면, 정식승인을 받지 못하는 상황이었다. 엘리비디스는 1년전 마이크로디스트로핀(micro-dystrophin) 발현이라는 대리종결점(surrogate endpoint)을 바탕으로 최초의 DMD 유전자치료제로 가속승인(accelerated approval)을 받았으며, 당시 자문위에서도 임상적 이점을 보여줬다고 판단한 하위그룹 4~5세 보행가능한 DMD 환자 치료제라는 라벨이 붙어있었다. 사렙타는 곧이어 가속승인 4개월후 이를 뒷받침할 확증 임상3상에서 실패했으며, 당시 주가는 40% 급락했다. 그럼에도 사렙타는 2차 종결점에서는 개선 효과를 확인한 것에 근거해 4세이상 DMD 환자 치료제로 정식승인을 추진했고, 도전적으로만 보였던 그 목표가 현실이 됐다.

미국 FDA는 20일(현지시간) 엘레비디스의 라벨을 보행이 가능한(ambulatory) 4세이상 DMD 치료제로 확대해 정식승인을 승인했다고 발표했다. 동시에 보행이 불가능한(non-ambulatory) DMD 치료제로도 가속승인을 받았다. 해당 가속승인에 대해서는 ENVISION 확증 임상3상이 진행되고 있다....