바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

사렙타 테라퓨틱스(Sarepta Therapeutics)가 기어코 ‘논란의’ 뒤센근이영양증(DMD) 신약 ‘엑손디스51(Exondys 51, eteplirsen)’보다 효능이 우수한 차세대 약물의 임상 데이터를 확보했다.

엑손디스51은 지난 2016년 미국 식품의약국(FDA)로부터 DMD 치료제로 가속승인을 받은 역사상 가장 치열한 찬반 논란에 쌓였던 약물이며, 여전히 정식허가는 받지 못하고 있다. 사렙타는 이후 같은 엑손스키핑(exon skipping) 기전의 RNA 기반 PMO 기술이 적용된 제품 2개에 대한 가속승인을 받았으며, 이어 지난해 중반 또다른 DMD 유전자치료제도 가속승인을 받아냈다. 사렙타가 지난해 RNA 기반 PMO 제품 3개로 벌어들인 매출액은 약 9억4500만달러로 추정되고 있다. 부작용 이슈 등 그동안의 논란에 비해 상당한 매출을 올리고 있다.

이러한 가운데 사렙타는 지난 29일(현지시간) 임상2상 파트B에서 근육조직전달을 개선한 차세대 PPMO 기술이 적용된 엑손51 스키핑 기전의 ‘SRP-5051(vesleteplirsen)’을 DMD 환자에게 고용량 투여하자 28주차 디스트로핀(dystrophin) 단백질의 평균 발현이 5.7%와 엑손스키핑 비율이 11.11%에 도달한 결과를 확인했다고 밝혔다. 사렙타에 따르면 기존 엑손디스51 제품 대비 12배, 25배 개선된 수치이다.

다만 여전히 그동안 SRP-5051의 임상개발 과정에서 발목을 잡아왔던, 부작용 이슈에서는 벗어나지 못하고 있다. 규제측면에서 불확실성을 높이는 부분이다....