기사본문
화이자, "7년만에 끝내" A형혈우병 ‘AAV’ 3상 “성공”
입력 2024-07-26 16:11 수정 2024-07-26 16:11
바이오스펙테이터 신창민 기자
화이자(Pfizer)가 마침내 A형혈우병 유전자치료제의 임상3상에서 긍정적인 결과를 도출하며 허가절차에 돌입할 예정이다.
화이자가 지난 2017년 상가모 테라퓨틱스(Sangamo Therapeutics)로부터 AAV 기반 A형혈우병 유전자치료제인 ‘PF-07055480(giroctocogene fitelparvovec)’을 사들인 이후 7년여간의 임상개발을 진행한 끝에 이번 긍정적인 3상 결과를 도출하게 됐다.
PF-07055480은 혈전 부작용 등의 안전성 이슈로 인해 1년여간 임상3상이 일시적으로 중단된 바 있다. 화이자는 이번 발표 이전 지난 4월에는 B형혈우병 유전자치료제인 ‘베크베즈(Beqvez)’를 미국 식품의약국(FDA)으로부터 승인받았으며, 이제는 더 넓은 환자군이 분포한 A형혈우병 유전자치료제 시장에 진출을 시도하고 있다.
그러나 화이자의 이번 임상성공 소식에도 불구, 업계에서는 화이자의 약물이 향후 시판허가에 성공할지라도 상업적 성공으로까지 이어질 수 있을지에 대한 의구심도 제기됐다. 이에 앞서 지난해 하반기 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)이 AAV를 기반으로 한 첫 A형혈우병 유전자치료제인 ‘록타비안(Roctavian)’을 미국에 출시했으나, 회사의 기대와 달리 저조한 매출실적을 기록하고 있기 때문이다....