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블루버드, 희귀뇌질환 LVV '혈액암' 사례 "NEJM 논문"
입력 2024-10-14 13:59 수정 2024-10-14 13:59
바이오스펙테이터 정지윤 기자
이 기사는 '유료 뉴스서비스 BioS+' 기사입니다.
7건 중 1명 사망..'스카이소나' FDA승인 이전부터 보고된 이슈.."의도치않은 렌티바이러스 프로모터 삽입, 문제 유발 가능성"
블루버드 바이오(Bluebird Bio)가 초희귀 뇌질환인 대뇌 부신백질이영양증(CALD)의 유전자치료제로 판매하는 ‘스카이소나(Skysona, eli-cel)’를 투여한 이후 혈액암이 발생한 사례를 논문을 통해 발표했다.
특히 혈액암 발생 이후 줄기세포이식 치료를 받은 환자 중 1명은 사망했다. 업계 전문가들은 이번 연구결과를 통해 스카이소나 처방시 이점과 부작용의 균형(balance)을 고려할 수 있을 것으로 보고 있다. 스카이소나는 이같은 부작용 등이 발생할 위험이 있어 치료 후 최소 15년동안 3개월마다 예후를 살펴야 한다.
스카이소나를 투여한 이후에 혈액암이 발생한 사례는 스카이소나가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받기 전부터 보고돼 왔다. 그러나 이러한 부작용 발생 위험에도 이점이 더 크다는 이유로 스카이소나는 지난 2022년 FDA 승인을 얻어냈다. 특히 블루버드는 올해 4월 스카이소나 처방전에 혈액암 발생과 관련된 경고박스를 추가했다.
블루버드는 지난 9일(현지시간) 대뇌 부신백질이영양증(cerebral adrenoleukodystrophy, CALD) 환자가 스카이소나로 치료를 받은 후에 혈액암이 발생한 사례에 대한 연구결과를 NEJM(The New England Journal of Medicine)에 게재했다.... <계속>
