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앨라일람 '파티시란' FDA 허가..RNAi 시대 열렸다
입력 2018-08-11 16:49 수정 2018-08-16 13:23
바이오스펙테이터 장종원 기자
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美 FDA, 'hATTR 아밀로이드증 치료제'로 허가 발표.. "질병 근본원인 타깃하는 진보"..약값 4억~5억원 책정
RNA간섭(RNA interference; RNAi) 기전의 신약이 처음으로 탄생했다. 과학자 앤드류 파이어(Antrew Fire)와 크레이그 멜로(Craig Mello)가 1998년 RNAi 관련 논문을 처음 발표한 이후 20년간 많은 과학자와 기업 연구 끝에 'RNAi 치료제'라는 새로운 길이 열린 것이다.
미국 식품의약국(FDA)은 10일(현지시간) 다발신경병증을 동반한 hATTR 아밀로이드증 치료제로 앨라일람의 '파티시란(patisiran, 제품명 : ONPATTRO)'을 허가한다고 밝혔다.
hATTR 아밀로이드증(hATTR amyloidosis)은 간에서 생산되는 TTR(Transthyrtin) 단백질 정보를 담고 있는 유전자에 변형이 발생해 비정상적인 단백질이 생성 및 응집돼 발생하는 질환이다. 말초신경, 심장 등에 비정상적인 TTR 아밀로이드가 축적되면서 손상을 일으키고 이로 인해 말초감각신경병증, 자율신경병증, 심근계질환 등이 증상으로 나타난다. 전세계 5만명의 환자가 고통받고 있다.
파티시란은 변형된 유전자로 인해 간에서 비정상적 TTR(Transthyrtin)단백질이 생성되는 과정 중 특정 mRNA 분자를 타깃으로 TTR 아밀로이드가 말초신경, 심장 등의 조직에 응집, 축적되는 것을 차단하는 RNAi 치료제다. 앨라일람은 미국 FDA로부터 파티시란을 혁신치료제, 희귀의약품으로 지정받아 개발해 왔다.... <계속>
