바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 봉나은 기자

버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)와 카이메라 테라퓨틱스(KymeraTherapeutics)가 다중 타깃의 저분자 단백질 분해 약물 개발을 위해 공동연구 계약을 체결했다고 15일(현지시간) 발표했다. 계약 기간은 4년이다.

카이메라는 체내 기능을 이용해 불필요하거나 해로운 단백질 분자를 처리할 수 있는 ‘단백질 풀(pool of druggable proteins)’ 확장에 주목하는 기업이다. 카이메라가 개발한 약물전달 플랫폼 기술 ‘페가수스(Pegasus)’는 세포가 체내 표적 단백질을 인지하도록 돕는 역할을 한다. 카이메라는 이 플랫폼을 이용해 질환 신호전달 경로에 관여하는 단백질인 IRAK4(Interleukin-1 receptor-associated kinase 4)를 분해하는 항암제를 개발 중이다.

버텍스는 낭포성 섬유증(Cystic fibrosis) 치료제 개발 분야에서 선두를 차지하는 기업이다. 유전자 변이에 의한 희귀질환에도 주목하고 있다. 불필요한 단백질 분해에 집중하는 카이메라의 전문 기술과 ‘페가수스’ 약물전달 플랫폼에 버텍스의 임상, 허가 능력을 접목해 심각한 질환을 앓고 있는 환자의 First-in-class 치료제를 개발하겠다는 계획이다.

계약에 따라 버텍스는 계약금으로 주식 투자를 포함해 총 7000만달러를 카이메라에게 전달하게 된다. 카이메라는 이번 협약을 통해 최대 6개의 프로그램이 모두 성공하면 마일스톤 및 로열티로 10억달러 이상을 추가로 받을 수 있다.

Mark Bunnage 버텍스 파마슈티컬스 전무 겸 연구소 책임자는 “카이메라의 설득력 있는 기술 플랫폼과 산업에서의 깊이에 인상을 받았다”며 “이번 협약으로 버텍스의 신약 개발 능력을 향상시키고, 과학적 혁신을 위해 투자를 지원할 수 있게 되었다. 앞으로 전문지식을 제공해 연구개발을 도울 예정”이라고 말했다.

Laurent Audoly 카이메라 테라퓨틱스 대표는 “생물학과 유전학에 깊은 이해를 가지고 최신 단백질 분해 플랫폼 기술을 보유한 버텍스와 파트너가 된 것을 기쁘게 생각한다”며 “이번 전략적 계약을 통해 암 이외에도 치료 선택권이 없거나 제한적인 심각한 질환 치료를 위해 표적 단백질 분해 기술을 확대할 계획이다. 이는 플랫폼 구축과 관련해 카이메라가 지향하는 목표와 일치한다”고 말했다.

한편, 단백질 분해는 치료제 개발에 있어 관심이 집중되는 기술 분야 중 하나다. 카이메라는 지난해 11월까지 암젠, 일라이 릴리, 화이자, 사노피의 벤처 캐피탈로부터 시리즈A와 B로 총 9500만달러를 모금했다. 투자에 힘입어 지난 3월, 경구용 IRAK4 단백질 분해 약물인 ‘KYM-001’의 전임상 결과를 공개하기도 했다. KYM-001은 선택적으로 IRAK4 단백질을 분해해 MYD88 변이로 인한 림프종 치료를 목표로 한다. 면역반응 중에 신호전달 역할을 하는 단백질 복합체인 ‘Myddosome’의 신호를 효과적으로 차단하고, 종양을 축소시키기 위해 IRAK4의 인산화 효소와 스캐폴딩 기능을 모두 제거하도록 설계됐다.

이외에도 세딜리아 테라퓨틱스(Cedilla Therapeutics), 아비나스(Arvinas)와 같은 바이오벤처들이 단백질 분해 기술을 연구하며 활발하게 투자를 받고 있다. 컬젠(Cullgen)은 지난달 10일, 암과 염증 및 자가면역질환 치료와 관련된 표적 단백질 분해 약물 파이프라인 개발을 위해 두 개의 벤처 캐피탈(Sequoia Capital China, Highlight Capital)로부터 시리즈A로 1600만달러를 투자받은 바 있다. 컬젠은 질환을 유발하는 단백질에 결합하는 새로운 분해 약물을 규명하며, 체내 단백질을 제거하는 '유비퀴틴-프로테아좀 시스템'에 신호를 전달할 수 있는 ‘uSMITE(ubiquitin mediated Small molecule induced target elimination)’ 플랫폼 기술을 개발했다. 현재 컬젠은 uSMITE 플랫폼을 통해 표적 단백질 분해 복합체중 하나로 이용할 수 있는 E3 리간드를 개발하고 있다.