바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

▲버텍스 샌디에이고 지사

버텍스 파마슈티컬(Vertex Pharmaceuticals)은 낭포성섬유증(CF, Cystic fibrosis) 치료제 3개의 칵테일 요법이 특정 CF환자군에서 폐기능의 지표인 FEV1에서 9.6% 이상 향상효과를 보였다고 18일 밝혔다. 기존 치료법에 효능을 보지 못했던 F508del/Min 변이 환자군을 대상으로 한, 2개의 임상2상과 임상1상으로부터 얻은 결과다. 버텍스도 예상하지 못했던 매우 우수한 치료효능으로 업계는 놀라움을 감추지 못하고 있다.

CF는 세포막에 존재해 염소이온(chloride ion) 농도를 조절하는 통로인 CFTR(Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) 변이로 생긴다. CF는 영양실조, 골다공증 등 다양한 증상이 수반되며, 단명하는 치명적인 질환이다. CFTR 변이 종류만 1700개가 넘는다.

Jeff Leiden 버텍스 대표는 "환자들의 인생이 바뀐 것"이라고 표현했다. 이번 임상을 진행한 CF치료제는 VX-440, VX-152, VX-659로 CF환자에서 문제가 되는 단백질을 고치는 '교정자(corrector)' 역할을 한다. 기존의 ivacaftor에 tezacaftor를 더한 디자인이다. 삼중 병용투여요법이 승인되면 버텍스는 CF 환자군의 90%까지 커버할 수 있게 된다.

임상2상에서 VX-440을 포함한 삼중요법에서 투여한지 4주 후, FEV1 지표가 12% 향상된 것을 관찰했다(vs 대조군 1.4%). VX-152과 삼중투여한 임상2상에서는 투여한지 2주 후 FEV1가 9.7% 증가했다(vs 대조군 0.9%). VX-659를 투여한 임상1상에서는 9.6%의 향상효과를 확인했다.

2012년 시판된 버텍스의 첫 CF 치료제인 칼리데코(Kalydeco, ivacaftor)도 당시 치료효과로 주목을 받았다. 버텍스는 이어 2015년에 오캄비(Orkambi, lumacaftor/ivacaftor)를 출시했다. 오캄비는 출시 1년 만에 매출액이 전년 대비 156% 증가한 8억9900만 달러(1조349억원)에 도달했다.

칼리데코(Ivacaftor)은 G551D, G178R를 포함한 9개 변이 유전자를 가진 영유아, 어린이 환자를 대상으로 하는 치료제다. 두번째로 출시된 오캄비는 Ivacaftor와 Lumacaftor를 병용하는 치료제다. Lumacaftor는 F508del 변이를 가진 환자를 겨냥하며, CF 환자의 절반을 차지하는 변이타입이다.