바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 봉나은 기자

아스텔라스 파마(Astellas Pharma)는 17일(현지시간) 프리퀀시 테라퓨틱스(Frequency Therapeutics)와 난청치료제 공동개발을 위한 총 6억2500만달러 규모의 계약을 체결했다고 밝혔다.

이번 계약에 따라 아스텔라스는 미국 외 국가에서 프리퀀시의 감각신경성 난청(Sensorineural hearing loss) 치료제 후보물질 ‘FX-322’의 개발 및 상용화를 담당하게 된다. 미국 내 개발 및 상용화는 프리퀀시가 맡게 되며 글로벌 임상과 허가작업은 양사가 공동으로 수행할 계획이다.

아스텔라스는 계약금으로 8000만달러를 프리퀀시에 지급할 예정으로 프리퀀시는 개발 및 상용화 마일스톤으로 5억4500만달러를 추가로 받게 된다. 제품이 상용화되면 매출액에 대한 로열티도 받게 될 예정이다.

감각신경성 난청은 가장 빈번하게 나타나는 난청 유형이다. 지속적인 소음 노출, 과로, 스트레스 등 다양한 이유로 청력손실이 일어나는 가운데, 전세계 8억명 이상의 난청 환자 중 약 90%가 감각신경성 난청을 앓는 것으로 알려졌다. 현재까지 감각신경성 난청 치료제로 승인받은 제품은 없다.

프리퀀시는 전구세포를 활성화(Progenitor Cell Activation, PCA)하는 플랫폼을 이용해 재생의학(Regenerative medicine) 치료제 개발에 집중하는 기업이다. 프리퀀시는 손실되거나 손상된 청각유모세포(Cochlear hair cell)를 자발적으로 회복시키는 능력이 없는 청력기관의 내이 전구세포를 활성화하는 저분자 치료제로 ‘FX-322’를 설계했다. FX-322가 전구세포의 증식을 돕고 새로운 유모세포를 만들어 청력기능을 회복할 수 있을 것으로 기대한다. FX-322는 달팽이관으로 확산되도록 귀 안쪽에 직접 투여되며 보청기나, 인공와우 이식술과 달리 외과적 수술을 하지 않아도 질환을 근본적으로 치료할 수 있다는 장점이 있다.

프리퀀시는 FX-322의 안전성을 평가한 미국 임상1/2상(NCT03616223)의 긍정적인 결과를 지난 4월 공개한 바 있다. 임상은 만성 소음 노출(chronic noise exposure)이나 돌발성 난청(idiopathic sudden sensorineural hearing loss) 병력이 있는 감각신경성 난청 성인 환자 23명에게 고용량 또는 저용량의 FX-322나 위약을 고막내 투여(Intratympanic Injection)하는 것으로 진행됐다. 1회 약물 투여 후 2주동안 안전성을 평가하고 추가 3개월까지 모니터링한 결과, FX-322로 인한 심각한 이상반응은 관찰되지 않았다. 프리퀀시는 FX-322로 치료받은 환자군이 위약군 대비 향상된 청력검사 결과를 보였다고 밝혔다.

임상 1/2상 전체 결과와 업데이트 결과는 오는 9월 15~18일 미국 뉴올리언스에서 열리는 ‘2019 미국 이비인후과두경부외과학회(AAO-HNSF) 연례회의’에서 발표될 예정이다. 더불어 프리퀀시는 올해 4분기 미국 임상 2a상에 진입할 계획이라고 밝혔다.

프리퀀시는 전구세포 활성화(PCA) 치료제가 청력을 향상시키는 기능 외에도 피부, 근육, 소화기계 질환 등에 긍정적인 영향을 줄 수 있을 것으로 전망하고 있다.