바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 봉나은 기자

알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)는 아킬리온 파마슈티컬스(Achillion Pharmaceuticals)를 인수하는 계약을 체결했다고 16일(현재시간) 발표했다.

이번 인수계약에 따라, 알렉시온은 계약금 9억3000만달러 또는 아킬리온의 주식 한 주당 6.3달러의 현금을 아킬리온에 지급할 예정이다. 인수계약의 일환으로 알렉시온은 현재 아킬리온의 현금도 모두 인수하게 된다. 현금은 지난달 30일을 기준으로 약 2억3000만달러 정도였다.

아킬리온은 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH) 및 C3 사구체신염(C3 glomerulopathy, C3G)과 같은 보체 매개성 희귀질환 치료제 개발에 집중하는 기업이다.

아킬리온은 보체인자 D(Factor D)를 타깃하는 플랫폼을 구축해 Factor D 저해기전의 치료제를 개발하고 있다. Factor D는 세린 단백질 가수분해 효소(serine protease)나, 선천면역계의 한 부분인 보체계의 대체 경로(Alternative pathway, AP)에 필수적인 단백질이다.

아킬리온은 현재 임상단계에 있는 2개의 후보물질을 보유하고 있다. 선도 후보물질로 경구용 Factor D 저해제 ‘다니코판(danicopan, 프로그램명: ACH-4471)’을 개발중인 가운데, PNH, C3G 환자를 대상으로 한 임상2상을 진행하고 있다. 경구용 Factor D 저해제인 ‘ACH-5228’는 다중용량상승시험(Multiple ascending dose, MAD) 임상1상을 진행 중이다.

▲아킬리온 파이프라인(아킬리온 파마슈티컬스 홈페이지)

아킬리온의 주주들은 특정 기간 내 임상 및 허가 마일스톤 달성 여부에 따라 조건부 가격 청구권(CVR) 형태의 추가 계약금도 지급받을 수 있다. 미국 식품의약국(FDA)이 ‘다니코판’을 승인할 경우 주당 1달러, ‘ACH-5228’이 임상3상에 진입할 경우 주당 1달러가 책정될 계획이다.

Ludwig Hantson 알렉시온 파마슈티컬스 대표는 “알렉시온은 다양한 희귀질환에서 ‘C5’를 저해하는 기전이 가진 효능을 입증해왔고, 이는 시작에 불과하다”고 말했다. 이어 “Factor D를 저해함으로써 보체계의 또 다른 부분인 대체 경로를 타깃하는 것은 보체계 연속반응 중 통제되지 않은 상위 단계의 보체 활성을 해결할 수 있고, 체내에서 감염에 대항하는 보체를 손상시키지 않게 한다”며, “알렉시온은 이러한 접근법이 C5 저해기전으로 치료되지 않는 환자에게 기회가 될 것으로 믿는다. 경구용 Factor D 저해제의 잠재력을 환자들에게 제공하기 위해 지난 30년간의 개발 능력을 기여하고 싶다”고 덧붙였다.

Joe Truitt 아킬리온 파마슈티컬스 대표는 “아킬리온은 보체계를 활성화시키는 대체 경로(Alternative pathway)와 관련된 면역질환 치료를 위해 여러가지 저분자 약물을 발굴하고, 임상 단계로 발전시키는 추진력을 확립해왔다”며, “‘다니코판’의 개념(PoC) 및 메커니즘을 발작성 야간 혈색소뇨증 및 C3 사구체신염에서 증명한 바와 같이, Factor D 저해 기전의 치료제가 다른 질환에도 유의미한 효과를 보일 것이라 믿는다”고 말했다. 이어 “알렉시온은 보체 매개성 질환 치료제 개발의 선두인 만큼, 아킬리온의 치료 접근법을 확장하고, 환자에게 가능한 빨리 새로운 치료법을 제공할 수 있도록 사업을 가속화하길 기대한다”고 덧붙였다.