바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

골격계 질환을 타깃하는 AAV(adeno-associated virus) 치료제를 개발하는 회사가 등장했다. 일반적인 AAV 신약개발 회사가 특정 유전자 변이를 타깃한 희귀질환 치료제를 개발하는 것과는 다른 접근법이다. 세달 전 설립된 아바테라퓨틱스(AAVAA Therapeutcis)의 전략이다. 최근 AAV 기반 유전자 치료제의 인수(M&A) 및 투자가 활발해지고 있는 상황에서 회사의 차별화된 전략에 주목된다.

아바테라퓨틱스는 구아핑 가오(Guangping Gao) 메사추세대 의과대학(UMMS) 교수와 동대학의 심재혁 교수, 송준호 대표가 공동 창립한 회사다. 특히 구아핑 교수는 유전자 치료제 연구·개발 분야의 세계적인 AAV 권위자로 AAV7, AAV8, AAV9를 발견해 처음 치료제로 개발한 과학자로 이름을 알렸다. 그는 AAV로 퇴행성뇌질환 치료제를 개발하는 보이저테라퓨틱스(Voyerger Therapeutics)의 공동 창업자이기도 하다. 그러면 아바테라퓨틱스의 AAV 치료제 개발자인 심재혁 교수의 발표를 들어보자.

“구아핑 교수와 처음부터 사이언스가 아닌 AAV 치료제를 개발하기 위해 시작했다. 우리가 주목한 점으로 미국 임상사이트(clinicaltrials.gov) 기준으로 155건의 AAV 임상이 진행되고 있는데, 대부분 AAV는 눈, 간, 뇌, 근육 등 조직을 타깃한다. 재밌게도 AAV를 뼈 질환 치료에 적용한 예는 없었다. 이에 AAV 기반 골다공증 치료제 치료제 개발에 도전하게 됐다. 골다공증 치료제 분야의 언멧니즈(unmet needs)인 부작용을 줄인 치료제를 개발하고자 한다.”

심 교수는 AAV 기반 골다공증 치료제를 개발하게 된 계기와 과정 및 데이터를 공개했다. 그는 지난 3일 연세대암병원 서암강당에서 열린 ‘AAV 유전자치료제 세미나’에서 ‘AAV 유전자 전달을 통한 골다공증 치료(Osteoporosis therapy using AAV-mediated gene transfer)’라는 주제로 발표를 진행했다....