바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

와이맵스(Y-mAbs Therapeutics)은 지난 25일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)이 고위험 신경모세포종에 대한 치료제로 ‘다니엘자(Danyelza, naxitamab-gqgk)’를 가속승인(accelerated approval)했다고 밝혔다. 가속승인 절차에 따라 승인됐기 때문에 와이맵스은 최소 80명의 환자를 대상으로 다니엘자의 효과에 대한 확증 임상을 진행해야 한다.

다니엘자는 신경외배엽 유래 종양(neuroectoderm-derived tumors) 및 육종(sarcoma)에서 과발현되는 ganglioside GD2를 타깃하는 항체다. 다니엘자는 면역보조제인 GM-CSF(granulocyte-macrophage colony-stimulating factor)와 병용해 이전 치료에서 부분반응(PR), 안정반응(SD) 등을 보이는 뼈(bone) 또는 골수(bone marrow)에서 재발성/불응성(relapsed or refractory) 고위험 신경모세포종(neuroblastoma)을 앓고 있는 소아 및 성인환자를 대상으로 사용하게 된다.

FDA의 이번 승인은 전체반응률(ORR)과 반응지속기간(DOR) 결과를 기반으로 가속승인에 따라 이뤄졌다. 와이맵스의 발표에 따르면 24명의 환자에서 전체반응률(ORR)은 79%, 완전관해(CR) 71%를 나타냈으며, 반응지속기간(DOR) 중간값은 27주였다.

Thomas Gad 와이맵스 창업자이자 사장은 “소아 불응성/재발성 고위험성 신경모세포종 환자들에게 중요한 날”이라며 “다니엘자가 병상에서 내 딸에게 시험적으로 사용되었던 것에서 이제 FDA의 승인을 받은 것에 고무적이다”고 말했다.