바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이효빈 기자

HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스(Elevar Therapeutics)가 지난 14일(현지시간) FGFR2 융합(fusion) 및 재배열(rearrangement) 변이가 있는 진행성 또는 전이성 담관암(cholangiocarcinoma, CCA) 2차치료제로 FGFR2 저해제 ‘리라푸그라티닙(lirafugratinib)’의 허가신청서(MAA)를 유럽의약품청(EMA)에 제출했다고 밝혔다.

이번 허가신청은 ReFocus 글로벌 1/2상 결과를 기반으로 이뤄졌다. 리라푸그라티닙은 1회 이상 사전치료 경험이 있는 FGFR2 변이를 가진 담관암 환자 116명을 대상으로 전체반응률(ORR) 46.5%를 기록했다. 주요 2차종결점인 전체생존기간 중앙값(mOS)은 22.8개월, 무진행생존기간 중앙값(mPFS) 11.3개월 등이었다.

안전성 평가에서 리라푸그라티닙은 기존 FGFR 저해제에서 빈번하게 발생하는 고인산혈증(hyperphosphotemia)과 설사 발생률이 각각 20.7%, 21.6%로 나타났다. 회사는 이같은 안전성 데이터에 대해 리라푸그라티닙이 FGFR2를 선택적으로 타깃하는 비가역적 저해제인만큼 기존 비선택적 FGFR 저해제와 차별화되는 지점이라고 강조했다.

앞서 엘레바는 이같은 결과를 기반으로 올해 1월 미국 식품의약국(FDA)에 리라푸그라티닙의 허가신청서를 우선심사(priority review) 절차로 제출했으며, 현재 심사가 진행중이다. 처방약사용자수수료법(PDUFA)에 따른 시판허가 결정일은 오는 25일까지이다.

김동건 엘레바 대표는 “리라푸그라티닙은 높은 FGFR2 선택성과 지속적인 저해 기전에 부합하는 임상적으로 의미있는 치료효능과 차별화된 안전성 데이터를 확인한 신약후보”라며 “미국과 유럽연합(EU)에서의 허가절차를 차질없이 진행할 것”이라고 말했다.

한편 엘레바는 현재 FGFR2 변이 비담관암(non-CCA) 고형암 2차치료 세팅 ReFocus202 임상2상에서도 리라푸그라티닙을 평가하고 있다. 김 대표는 “비담관암 임상을 통해 리라푸그라티닙의 치료가능성을 다양한 고형암으로 확대해 나가겠다”고 덧붙였다.