바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

자이메디(Zymedi)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 폐동맥고혈압 치료제로 개발하고 있는 ‘first-in-class’ 기전의 KARS1 항체 ‘ZMA001’이 희귀의약품(orphan drug designation, ODD)으로 지정됐다고 26일 밝혔다.

폐동맥고혈압(pulmonary arterial hypertension, PAH)은 폐세동맥의 재성형 및 혈관 내벽의 협착을 특징으로 하는 염증성 혈관병증이다. 혈액으로부터 폐로 침투하는 면역세포들로 인해 폐가 손상되고 폐동맥 혈압이 상승하며 결과적으로 우심실의 부전, 사망에 이르게 된다. 생존율이 암과 유사해 치명적인 질환이다.

초기에는 숨가쁨으로 시작해 가슴통증, 실신, 극심한 피로 등의 증상으로 이어져 정상적인 일상 생활이 어려워지는데 전세계적으로 폐동맥고혈압 환자는 약 7만여명, 국내는 약 6000명 정도로 추정 되는 희귀질환이다. 지금까지는 증상을 완화시키는 혈관확장제를 사용하며 치료제는 없었으며, 올해 3월 미국 머크(MSD)의 액티빈 수용체 IIA(activin receptor type IIA) 저해제 ‘소타터셉트(sotatercept)’가 PAH 치료제로 FDA 시판허가를 받았다.

ZMA001은 질병상태에서 세포밖으로 노출된 형태의 KARS(lysyl-tRNA synthetase, 또는 KARS1)를 저해하는 인간 단일클론항체이다. KARS1은 단핵구 및 대식세포 세포막에 발현하는데 이를 억제해 면역세포의 병리조직 침윤, 혈관 리모델링, 섬유화 등을 줄여 치료효과를 나타내는 기전이다. 자이메디는 비임상 동물모델에서 ZMA001이 기존 치료제 대비 높은 효능을 보였으며, 기존 치료제와 병용투여시 시너지 효과를 확인했다고 설명했다.

권남훈 자이메디 CTO는 “ZMA001이 희귀의약품에 승인된 만큼 신규 치료제를 필요로 하는 폐동맥고혈압 환자들에게 도움이 되는 치료 옵션이 되기를 바란다”며 “FDA의 희귀의약품 지정은 임상시험에 대한 세제 혜택, 장기간의 시장 독점권 부여, 조건부판매 허가 등 다양한 혜택을 받을 수 있다”고 말했다.

자이메디는 지난해 미국 국립보건원(National Institutes of Health, NIH)와 ZMA001에 대한 공동연구개발(CRADA) 협약을 체결했으며, 이에 따라 올해 1월 NIH 임상센터에서 건강한 성인을 대상으로 하는 ZMA001의 임상1a상을 시작했다.