바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

이엔셀(ENCell)은 18일 특허청에 유전성망막색소변성(inherited retinal degeneration, IRD) 치료를 위한 AAV 플랫폼 기술 특허 출원을 완료했다고 밝혔다.

IRD는 안구내 광수용체 사멸로 인해 시세포 및 망막색소상피세포가 점점 파괴되는 유전성 질환이다. 전세계적으로 2500~3000명 중 1명의 빈도로 발견되고 국내 환자는 약 2만명으로 추산된다.

이엔셀 연구진은 안구내 광수용체 세포에 특이적으로 전달하는 아데노연관바이러스(adeno-associated virus, AAV) 벡터 후보군을 확보해 이번 특허를 출원했다. 이는 안구세포 또는 조직으로 유전자 전달 및 발현효율을 향상시킬 수 있는 플랫폼 기술이다.

이엔셀은 자체적인 AAV 생산기술 개발 경험을 보유하고 있으며, 효율적인 바이러스 벡터 생산시스템 개발을 기반으로 유전자치료제 생산의 비용절감과 생산성을 높일 수 있다고 설명했다.

이엔셀 관계자는 “이엔셀은 첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 강자로서 AAV 기반 치료제를 육성해 왔다”며 “이엔셀의 기술력과 GMP를 바탕으로 한 AAV 기반 유전자치료제 분야 또한 회사의 신성장동력으로서 CDMO 사업에 터닝포인트가 될 것으로 기대한다”고 말했다.

한편 이엔셀은 최근 바이오 공정기술 솔루션 기업 싸토리우스코리아(Sartorius Korea)와 공동으로 AAV 유전자치료제 대규모 생산성을 확보할 수 있는 공정개발을 완료했다.