바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이주연 기자

벨라이트바이오(Belite Bio)는 경구 레티놀결합단백질4(RBP4) 길항제(antagonist)인 ‘틴라레반트(tinlarebant)’가 승인된 치료제가 없는 희귀 안구질환에서 안구병변을 위약보다 35.7% 더 감소시킨 성공적인 임상3상 결과를 공개했다.

스타가르트병은 소아 및 청소년기부터 발생하는 질환으로 ABCA4 유전자 변이에 의해 레티노이드 수송을 저해하고 망막색소상피(RPE)에 비타민 A 기반 독성 부산물인 비스레티노이드(bisretinoids)가 축적돼 결국 RPE세포의 사멸을 유발하게 된다. 벨라이트에 따르면 미국에 약 5만명의 스타가르트병 환자가 있는 것으로 추산한다.

틴라레반트는 RBP4 길항제로 간에서 눈으로 레티놀(비타민A)을 운반하는 유일한 운반체 단백질인 RBP4를 감소 및 유지하는 기전이다. 레티놀의 양을 조절함으로 인해 비스레티노이드 생성을 감소시키게 된다.

벨라이트는 내년 상반기에 틴라레반트의 승인신청서(NDA)를 미국 식품의약국(FDA)에 제출할 계획이다. 참고로 중국(NMPA)과 영국(MHRA)에서는 이미 중간분석 결과에 기반해 틴라레반트의 허가신청이 접수된 상태다.... <계속>