바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 이효빈 기자

인트라바이오(IntraBio)는 지난 18일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)으로부터 시판 변형아미노산 ‘악뉴사(Aqneursa, levacetylleucine)’를 모세혈관확장성 운동실조증(ataxia-telangiectasia, A-T) 치료제로 승인받았다고 밝혔다.

A-T는 그동안 승인된 치료제가 없었던 희귀질환으로, 악뉴사는 이번 승인을 통해 A-T의 첫 치료제가 됐다. 또한 악뉴사는 C형 니만-픽병(Niemann-Pick disease type C, NPC)에 이어 2번째 적응증을 확보하게 됐다. 악뉴사는 현탁액 형태로 경구투여한다.

이번 승인은 IB1001-303 임상3상의 결과를 기반으로 한다. 해당 임상은 4~50세의 A-T 환자 73명(성인 26명, 소아 47명)을 대상으로 악뉴사의 효능과 안전성을 위약과 비교평가했다. 1차종결점은 보행, 자세, 앉기 등 총 8가지 항목을 평가하는 운동실조 평가척도인 SARA였다. SARA는 점수가 낮을수록 신경학적 기능과 균형감각이 더 좋은 상태를 의미한다. 2차종결점은 연구자평가 증상개선 척도 CGI-I 등이었다(NCT06673056).

효능평가 결과, 악뉴사는 12주차 SARA 점수가 투여전(baseline) 대비 1.92점 감소하며 위약 대비 유의미한 개선을 보였다(p<0.001). 구체적인 수치는 공개하지 않았지만, 회사는 4개 항목으로 구성된 기능적 SARA(fSARA)에서도 더 큰 개선을 보였으며, 하위그룹 분석과 2차종결점 등에서도 유의한 결과를 확인했다고 설명했다.... <계속>