바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 김성민 기자

애스톤사이언스(Aston Science)는 HER2 발현 위암 환자를 대상으로 진행한 HER2 암백신 후보물질 ‘AST-301(pNGVL3-hICD)’의 임상2상 탑라인(top-line) 결과를 확인했다고 14일 밝혔다.

AST-301은 리드 프로그램으로 단일 에피토프(single epitope)로 HER2 세포내 도메인(intracellular domain, ICD)을 암호화하는 플라스미드 DNA(plasmid DNA, pDNA) 기반 백신 후보물질이다. 암 환자의 잔존 질환(residual disease)에 대해 HER2 특이적인 CD4+, CD8+ T세포 반응을 유도하도록 디자인했다.

이번 CornerStone-003 임상2상은 근치적 절제술을 받은 후 보조요법(adjuvant treatment)으로 표준항암치료를 마쳤거나 내약성 문제로 중단한 2~3기 환자 24명을 대상으로, AST-301을 3주간격 3회(프라이밍) 또는 6회(프라이밍-부스팅) 1:1로 투여해 평가하는 임상으로 진행됐다(NCT05771584).

주요 효능 결과로 추적기간 중간값 17.6개월 시점에서 무재발생존기간(DFS)은 AST-01을 3회 투여한 환자 12명 가운데 3명이 재발했고, 6회 투여한 환자 12명에게서는 재발사례가 관찰되지 않았다(데이터 컷오프 10/6/2026).

면역원성 평가에서는 AST-301 투약후 HER2 특이적 T세포의 면역반응이 관찰됐고, CD4+ 기억 T세포들의 변화와 재발 간 연관성을 분석했다.

안전성 데이터로, AST-301 투여에 따른 3등급 이상 부작용은 보고되지 않았다. 애스톤사이언스에 따르면 심각한 부작용 2건이 발생했으나, 연구자는 AST-301과 관련 없는 것이라고 평가했다. 세부 결과는 다가오는 학회에서 발표할 예정이다.

애스톤사이언스는 오는 2027년 2분기 임상종료 시점까지 재발에 대한 추적관찰을 이어갈 계획이다. 회사측은 이번 결과를 바탕으로 위암과 다른 적응증에서 면역관문억제제, HER2 항체-약물접합체(ADC)와 병용투여 등 후속 임상개발 방향을 검토하고 있다.

황명화 애스톤사이언스 임상프로그램책임자(MD)는 “이번 임상2상을 통해 HER2 발현 위암 환자에서 AST-301의 안전성과 내약성을 재확인하고, 항원 특이적 면역반응과 재발을 기준으로 효능에 대한 데이터를 확보했다”며 “이번 결과는 개념입증(PoC) 연구로, 후속 임상개발을 통해 안전성과 잠재적 적응증에서 임상적 유효성을 확인해 가겠다”고 말했다.

애스톤사이언스는 치료용 암백신(therapeutic cancer vaccine) 연구개발 바이오텍으로 올해 8월 시리즈D 투자로 396억원 규모의 펀딩을 완료한 바 있다. 후속 프로그램으로 pDNA 기반 난소암 암백신 후보물질 ‘AST-201(pUMVC3-hIGFBP-2)’이 있다.