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빔, '염기편집 세포치료제’ 겸상적혈구증 1/2상 “성공"
입력 2026-11-12 10:58 수정 2026-11-12 10:58
바이오스펙테이터 이효빈 기자
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12개월 혈관막힘위기(VOC) 발생 억제 및 입원건수 개선, 안전성도 이전 데이터와 일치..“연내 FDA에 BLA 제출”
빔 테라퓨틱스(Beam Therapeutics)의 염기편집 기반의 자가유래(autologous) 세포치료제 후보물질인 ‘리스토글로진 오토지템셀(ristoglogene autogetemcel, risto-cel, BEAM-101)’이 겸상적혈구병(SCD) 임상1/2상에서 12개월 이상 중증 혈관폐쇄위기(VOC)가 발생하지 않은 긍정적인 결과를 확보했다.
빔은 이번 결과를 기반으로 올해 말에 미국 식품의약국(FDA)에 겸상적혈구병 치료제로 ‘리스토셀(risto-cel)’의 허가신청서(BLA)를 제출할 계획이다. 존 에반스(John Evans) 빔 CEO는 “우리는 이번 임상결과를 바탕으로 연말에 BLA를 제출하는 데 집중하고 있으며, 이는 염기편집 치료제로는 최초의 BLA가 될 것”이라고 말했다.
리스토셀이 허가받을 경우, 버텍스 파마슈티컬스(Vertex Pharmaceuticals)의 CRISPR/Cas9 유전자편집 치료제 ‘카스게비(Casgevy)’와 제네틱스 바이오테라퓨틱스(Genetix Biotherapeutics, 이전 블루버드바이오)의 렌티바이러스벡터(LVV) 기반 유전자치료제 ‘리프제니아(Lyfgenia)’를 이어 겸상적혈구병 치료제로 승인받는 3번째 유전자치료제가 된다.
빔은 지난 10일(현지시간) 리스토셀이 겸상적혈구병 임상1/2상에서 1차 및 2차종결점을 모두 충족했다고 밝혔다.... <계속>
