바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

엔솔바이오는 자체 개발한 빅데이터 분석플랫폼인 'KISDD3.0'와 'ETONS'을 사용해 퇴행성 디스크와 골관절염 등에 대한 치료제 후보물질을 발굴해 개발하고 있다. 질병을 앓고 있는 환자 및 동물에서 디스크와 관절염으로 인한 통증을 줄였을 뿐 아니라, 디스크와 연골을 재생하는 치료효과를 확인했다는 점에서 경쟁 약물과 차별성을 갖는다. 이를 바탕으로 2건의 해외 기술이전 성과를 내기도 했다.

김해진 엔솔바이오 대표는 지난달 26일 온라인으로 개최된 IR행사에서 "퇴행성디스크 치료제 후보물질 ‘브니엘2000(P2K)’을 비롯해, 골관절염 치료제 후보물질 ‘엔게디1000(E1K)’ 등을 개발하고 있다"며 "다른 경쟁약물과 달리 디스크와 골관절염의 원인을 근원적으로 개선(disease-modifying)할 수 잇을 것으로 기대하고 있다"고 말했다.

먼저, 엔솔바이오는 리드 파이프라인인 브니엘2000의 임상에서 통증 경감 및 디스크 재생 효과를 확인했다. 현재 미국 식품의약국(FDA)에 임상 3상을 위한 임상시험신청(IND)을 한 상태다. 엔솔바이오는 브니엘2000이 경쟁약물인 메소블라스트(Mesoblast)의 줄기세포치료제와 비교해△TGF-beta1을 타깃하는 작용기전 규명 △디스크재생 확인 △제조의 용이성 △가격경쟁력 등의 차별화 포인트를 가지고 있다는 설명이다. 김 대표는 “메소블라스트의 세포치료제는 제조비용이 비싸고 생산이 어려우며, 디스크 재생에 관한 언급이 없다”고 말했다.

이런 연구결과를 바탕으로, 엔솔바이오가 유한양행에 기술이전한 브니엘2000은 지난 2018년 미국 스파인바이오파마(Spine BioPharma)에 총 2억1815만달러 규모로 국내를 제외한 글로벌 판권을 라이선스아웃하는데 성공한 바 있다.

다음으로 엔솔바이오가 집중하고 있는 것은 골관절염 치료제 후보물질 ‘엔게디1000(E1K)’이다. 엔솔바이오는 현재 24명의 환자를 대상으로 엔게디1000의 임상 1a상을 진행 중이다. 내년 1분기까지 임상 1a상의 결과를 확인하고, 임상 1b상을 완료할 계획이다.

김 대표는 “엔게디1000은 연골재생과 통증을 경감하는 기전을 가지고 있으며, 이미 동물을 대상으로 하는 골관절염 연구에서 효과를 입증한 상태”라며 “임상 1a상의 결과가 기술이전을 진행하는데 매우 중요하다”고 강조했다.

엔솔바이오는 지난 3월 엔게디1000을 동물 골관절염 환자에 맞도록 임상 설계 및 개발한 동물 골관절염치료제 ‘조인트벡스(JointVex)’를 300억원 규모로 프랑스 글로벌 동물의약품 기업에 기술이전한 바 있다. 조인트벡스는 현재 농림축산검역본부로부터 동물 신약으로 품목허가를 받아 시판 중이다.

김 대표는 “골관절염 치료제는 DMOAD(disease-modifying osteoarthritis drugs), 즉 통증 제어뿐 아니라 관절연골을 재생하는 구조적 개선 유무가 글로벌 First-in-Class 약물의 조건”이라며 “품목허가 받은 조인트벡스을 통해 DMOAD의 증거자료를 수집하고 있으며, 유망(promising)한 결과를 확보하고 있다”고 덧붙였다.

(엔솔바이오사이언스 발표자료 참조)

그외에도 엔솔바이오는 항암제 후보물질 ‘카리스1000(C1K)’, 알츠하이머병 치료제 후보물질 ‘모리아1000(M1K)’ 등을 개발하고 있다. 먼저, C1K는 TGF-β를 타깃하는 약물로, 삼중음성유방암(triple negative breast cancer, TNBC)을 대상으로 파크리탁셀(pacritaxel)과 병용하는 방식이다. 자연발생한 유방암을 앓고 있는 환견/환묘에서 항암효능을 확인한 상태다. 김 대표는 “현재 임상 1상을 준비하고 있다”고 말했다.

다음으로 엔솔바이오의 모리아1000은 RAGE를 타깃하는 알츠하이머 치료제 후보물질이다. 엔솔바이오는 RAGE가 △아밀로이드β 생성억제 △플라크 형성 억제 △염증반응 억제 △신경세포 재생 및 사멸 억제 등의 기전을 가지고 있다는 설명이다. 엔솔바이오는 신경세포주와 신경전구세포(neuronal progenitor cells)에 모리아1000을 처리한 결과 신경발생마커인 DCX와 MAP2 발현이 유의미하게 증가했으며, 동물모델에 정맥주사한 모리아1000이 혈뇌장벽을 통과해 뇌 내로 유입되는 것을 확인했다고 밝혔다.

한편, 엔솔바이오는 지난달 20일 기술성평가 결과 이크레더블과 한국보건산업진흥원에서 각각 A, BB를 받으며 탈락했다. 김 대표는 “기술성평가에서 2단계 차이가 나면 바로 재심사를 신청할 수 있다”며 “주관사와 긴밀하게 논의해 재심사를 진행할 것”이라고 말했다. 그는 이어 “4번에 걸친 엄격한 평가를 거쳐 지난 7월 예비 유니콘 기업으로 선정됐으며, 바이오 신약기업으로서는 사실상 최초”라며 “사업성과 기술력은 이미 검증받은 만큼, 파이프라인의 성과를 바탕으로 유니콘기업으로 도약할 것”이라고 덧붙였다.