바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서일 기자

사노피(Sanofi)가 바이러스 기반 유전자 치료제 개발 회사 시리온 바이오텍(Sirion Biotech)과 손잡고 안전성, 효율성, 특이성을 개선한 변형(modified) 아데노연관바이러스(adeno-associated virus, AAV) 캡시드(capsid)를 개발한다.

시리온은 지난 24일(현지시간) 사노피와 라이선스 및 공동개발 계약(license and collaboration agreement)을 체결했다고 발표했다. 계약에 따라 사노피는 시리온과 시리온의 파트너인 하이델베르크 대학병원(Heidelberg University Hospital) 소속 디르크 그림(Dirk Grimm) 교수가 개발한 플랫폼을 사용해 사노피의 유전자 치료제에 사용될 AAV 캡시드를 개발하게 된다.

시리온은 계약금과 치료 타겟을 구체적으로 공개하지 않았다.

AAV는 단일 가닥(single-stranded) DNA를 가진 병원성이 없는 바이러스로, 외막(envelope)이 없는 단백질 캡시드를 가지고 있다. AAV 기반 치료제는 차세대 유전자 치료제로서 주목받고 있으며, 2019년을 기준으로 누적 176건의 관련 임상시험이 완료됐거나 진행중이다. AAV는 혈청(serotype)에 따라 유전자 전달 효율성 및 면역원성이 다르기 때문에 표적 장기 및 질환에 맞는 AAV 종류를 선택하고 최적화하는 것이 중요하다.

크리스티안 뮬러(Christian Mueller) 사노피 유전자 치료제 부서장은 “그림(Grimm) 교수의 최신 AAV캡시드 기술과 시리온의 AAV 벡터 생산 능력을 활용해 미충족 의료수요를 제시하고 유전자 치료제 분야에서 약물 개발의 지경을 넓히게 될 것”이라고 말했다.