바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

CRISPR/Cas9의 개발자 제니퍼 다우드나(Jennifer Doudna)가 창립한 차세대 세포치료제 개발 회사 카리부 바이오사이언스(Caribou Biosciences)가 시리즈C로 1억1500만달러의 투자금을 성공적으로 유치했다고 지난 3일(현지시간) 발표했다.

확보한 투자금은 회사의 독점기술인 차세대 CRISPR 플랫폼과 동종유래(Allogeneic) 면역세포 치료제 기반 항암신약의 개발에 사용될 예정이다.

카리부는 차세대 CRISPR 플랫폼 ‘chRDNA(샤르도네)’를 활용한 유전자 편집을 통해 ‘off-the-shelf’ CAR-T 및 CAR-NK 세포 치료제를 개발하고 있다. CRISPR 시스템은 종종 표적 서열외 부위를 절단하는 “off-target”이 발생해 세포의 기능에 유해한 반응을 일으킨다. 특히 치료제로 활용될 면역세포 대상으로 유전자편집을 진행하는 경우 off-target 문제는 더욱 심각할 수 밖에 없다. 때문에 chRDNA는 RNA/DNA 하이브리드 형태의 가이드 서열을 활용해 높은 서열 특이성을 가지면서도 off-target은 최소화한 CRISPR 유전자 편집 플랫폼을 사용했다.

DNA 가이드 서열은 정확도가 높지만 CRISPR의 편집 기능을 유도하지 못하고, RNA 가이드 서열은 off-target이 유발될 수 있지만 CRISPR의 유전자 편집 기능을 유도할 수 있어 두 가이드 서열의 장점을 혼합한 새로운 플랫폼을 활용하는 셈이다....