바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 윤소영 기자

아펠리스가 새로운 기전의 PNH(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria) 약물 ‘엠파벨리(Empaveli, pegcetacoplan)’로 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아냈다. 엠파벨리는 PNH 표준 치료제로 사용되는 알렉시온(Alexion)의 솔리리스(Soliris, eculizumab)를 대체할 수 있을까?

아펠리스는 14일(현지시간) FDA로부터 C3(Complementary component 3) 표적 약물 ‘엠파벨리(Empaveli, pegcetacoplan)’를 발작성 야간혈색소 요증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH) 치료제로 승인받았다고 밝혔다. 엠파벨리는 치료경험이 없는 성인 PNH 환자에게 사용될 수 있다. 현재 PNH의 표준치료제인 알렉시온(Alexion)의 두 C5 저해제 ‘솔리리스(Soliris, eculizumab)’, ‘울토미리스(Ultomiris, ravulizumab)’로 치료받던 환자에게도 사용될 수 있다.

세드릭 프랜코이스(Cedric Francois) 아펠리스 CEO는 “엠파벨리는 FDA 승인을 받은 첫 C3 표적 치료제로 PNH 치료를 재정의할 수 있는 치료제”라며 “이번 승인은 약 15년만의 보체시스템 표적 약물이다. C3를 표적으로 하는 다양한 보체 시스템 질병에 대한 프로그램을 계속 진행할 예정”이라고 말했다.

엠파벨리는 보체 시스템(Complement system)에서 핵심 역할을 하는 C3를 표적해 저해하는 약물이다. 보체 시스템은 선천면역과 후천면역반응에 관여하는데, 보체 시스템이 과활성화 되면 세포막을 공격하거나 비정상적인 면역반응을 일으킨다. PNH는 보체 시스템의 과활성화로 헤모글로빈이 용혈되어 나타나는 질병이다....