바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 서윤석 기자

Ex-vivo CRISPR 유전자편집 기술을 이용한 약물을 개발하는 그라파이트(Graphite Bio)가 나스닥 시장에 기업공개(IPO)하며 2억3800만달러를 조달했다. 주당 공모가는 17달러로 총 상장 주식수는 1437만5000주다. 그라파이트의 주식은 지난 25일(현지시간)부터 ‘GRPH’란 티커로 거래가 시작됐다.

그라파이트는 환자의 조혈모세포(hematopoietic stem cell, HSC)를 이용 체외에서 CRISPR 유전자편집 기술로 질병 원인 유전자를 교정해 치료하는 방식이다. 구체적으로 CRISPR을 이용해 질병의 원인이 되는 유전자 부위를 잘라내고, AAV6 벡터를 이용해 잘라낸 부위와 상보적인 서열을 가진 정상 유전자를 주입한다. 이후 상동재조합(homologous recombination, HDR) 기전에 의해 교차가 일어나는데 이를 이용해 질병원인 유전자를 교정(correction), 교체(replacement), 삽입(insertion)해 치료제를 개발한다.

그라파이트의 리드 파이프라인은 겸상적혈구증 치료제 후보물질 ‘GPH101’로 올해 하반기 임상 1/2상을 시작할 계획이다. GPH101은 겸상적혈구증을 유발하는 헤모글로빈 베타 서브유닛 유전자 돌연변이를 정상 유전자로 교정해 치료하는 컨셉이다.

그라파이트는 환자로부터 얻은 조혈모세포 및 전구세포(HSPC)를 CRISPR과 상동재조합 방식으로 교정한 결과 정상 β-글로빈으로 약 40%, 교정안된 비율은 약 20%, 삽입/결실(INDEL)이 40%정도 비율로 나타났으며 교정된 세포들은 최종적으로 약 70%가 정상적혈구로 분화됐다고 설명했다.... <계속>