바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

바이오젠(Biogen)이 안티센스 올리고 뉴클레오타이드(ASO) 기반 알츠하이머병 치료제 ‘BIIB080’의 임상에서 초기 알츠하이머병(AD) 환자를 대상으로 퇴행성 뇌질환의 유발요인인 타우(tau) 단백질의 유의미한 감소효과를 확인했다.

‘BIIB080(IONIS-MAPTRX)’은 바이오젠이 작년 1월 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)로부터 라이선스인 한 ASO 후보물질로, 타우 단백질을 생산하는 mRNA와 상보적인 서열로 구성되어 있어 해당 mRNA에 결합해 타우 단백질의 발현을 억제하며, 퇴행성 뇌질환의 진행을 지체시키는 컨셉의 약물이다. 두 회사는 라이선스 계약을 체결하며 BIIB080의 초기 임상 1/2상은 아이오니스가, 이후 후기 임상개발과 제품허가 및 상업화 단계는 바이오젠이 진행하기로 했다.

바이오젠과 아이오니스는 지난 26일(현지시간) ASO 기반 알츠하이머병 신약 후보물질 BIIB080의 임상 1b상 탑라인 결과를 발표했다. 해당 임상 데이터는 7월 26일부터 30일까지 온라인으로 개최되는 ‘알츠하이머병협회 국제컨퍼런스(AAIC) 2021’의 포스터세션을 통해서도 공개됐다.

발표에 따르면 BIIB080 임상 1b상은 경증 알츠하이머 환자 46명을 대상으로 BIIB080의 안전성 및 내약성을 평가한 임상이다. 임상은 2개 파트로 구분했다. 파트1은 다중상승용량(MAD) 시험으로 4주간격으로 13주동안 치료제를 투여한 뒤 각각 4개월, 6개월간의 치료제 투여 후 평가단계(Post-Treatment period)를 진행했다. 파트2는 치료제 투여기간을 늘린 장기확장 임상으로 12주간격으로 총 48주동안 치료제를 투여한 뒤, 4개월, 6개월간의 치료제 투여 후 평가단계로 구성됐다. 치료제 투여 용량에 따라 코호트는 총 4개 그룹으로 분류했으며, 각 코호트의 환자는 3:1의 비율로 BIIB080와 위약을 투여받았다....