바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 노신영 기자

바이오헤븐(Biohaven)은 지난 27일(현지시간) 신경퇴행성질환 신약 후보물질 ‘베르디퍼스타트(verdiperstat)’가 다계통위축증(multiple system atrophy, MSA) 임상 3상에서 위약 대비 유의미한 개선을 보이지 못해 1차 및 2차 종결점을 충족하는데 실패했다고 발표했다.

베르디퍼스타트(AZD3241, BHV3241)는 바이오헤븐이 지난 2018년 9월 아스트라제네카(AstraZeneca)로부터 라이선스인 한 약물로, 신경세포의 손상을 유발하는 ‘골수세포형과산화효소(myeloperoxidase, MPO)’의 활성을 저해해 산화 스트레스 및 염증으로부터 신경세포의 사멸을 억제하게 된다.

이러한 약물기전을 토대로 바이오헤븐은 베르디퍼스타트를 신경퇴행성질환인 MSA 및 루게릭병(amyotrophic lateral sclerosis, ALS)의 치료제로 개발하고 있으며, 지난 2019년에는 미국 식품의약국(FDA)로부터 MSA에 대한 희귀의약품(Orphan drug) 지정을 받은 바 있다.

임상에서 베르디퍼스타트는 MSA 환자를 대상으로 위약 대비 좋은 효능을 보여주지 못했다. 임상은 총 336명의 MSA 환자를 대상으로 진행됐으며, 임상에 참여한 환자는 두 그룹으로 구분해 베르디퍼스타트 300mg 및 위약을 1일 2회씩 경구투여 받았다. 임상의 1차 및 2차종결점은 치료시작 48주차에 UMSARS(Unified MSA Rating Scale), CGI-I(Clinical Global Impression of Improvement) 점수로 평가된 환자의 MSA 증상 개선정도로 지정했다(NCT03952806).

결과적으로 바이오헤븐은 임상에서 베르디퍼스타트 투여군이 1차 및 2차종결점에서 위약투여군과 통계적으로 유의미한 차이를 보이지 않았다고 발표했다. 구체적인 임상데이터는 공개하지 않았으나 안전성 프로파일은 이전 임상에서 확인된 바와 일치했으며, 임상 데이터의 추가적인 분석은 현재 보류중(pending)이라고 밝혔다.

이프란 쿠레시(Irfan Qureshi) 바이오헤븐 신경부서 부사장(Vice President)는 "베르디퍼스타트가 MSA에 대한 치료효능을 입증하지 못해 실망했지만 바이오헤븐은 여전히 신경퇴행성질환을 앓고 있는 사람들을 위해 전념하고 있다”라며 “현재까지 승인된 MSA 치료제는 없으며, 우리는 이 질병으로 고통받는 환자의 치료요법을 개선하기 위해 계속 노력할 계획"이라고 말했다.

바이오헤븐은 전체 임상 데이터를 추후 개최될 과학 컨퍼런스에서 공개할 예정이다.

한편, 바이오헤븐은 두번째 신경퇴행성질환 적응증인 루게릭병(ALS)을 대상으로 베르디퍼스타트의 효능평가 임상을 진행중이다. 해당 임상의 환자등록은 2021년 4분기에 마무리될 예정이다.